BEAM THERAPEUTICS DL-,01

Beam Therapeutics präsentierte auf dem ERS‑Kongress aktualisierte Phase‑1/2‑Daten zu BEAM-302 bei Alpha‑1‑Antitrypsin‑Mangel. Bei 60 mg stiegen mittlere zirkulierende AAT‑Spiegel über die Schutzschwelle von 11 µM und das mutierte Z‑AAT wurde um 84 % reduziert, während das korrigierte M‑AAT rund 93 % des zirkulierenden AAT ausmachte. Die Behandlung war bis zu 18 Monaten gut verträglich; 41 % der Patienten erlitten leichte bis mittelschwere infusionsbedingte Reaktionen. Beam wählt 60 mg als Zieldosis, plant eine Erweiterung um ~50 Patienten und strebt ein beschleunigtes Zulassungsverfahren in den USA an. » Mehr auf de.investing.com

Ein Schiedsgericht hat in einem Streit mit Prime Medicine entschieden, dass die Entwicklungsrechte für die experimentelle Gentherapie PM647 in das lizenzierte Anwendungsgebiet von Prime Medicine fallen, wodurch Beam Therapeutics diese Rechte verliert. Das betrifft auch das konkurrierende AATD-Programm BEAM-302 und erhöht die wettbewerbs- sowie patentrechtliche Unsicherheit für Beam. Die Aktie fiel vom 52-Wochen-Hoch und gab Gewinne ab, zusätzlich belastet durch ein risikoscheues Marktumfeld nach geopolitischen Spannungen, das wachstumsstarke Biotech-Titel überproportional traf. » Mehr auf de.investing.com

Beam Therapeutics will noch 2026 den Zulassungsantrag für BEAM-101 zur Behandlung der schweren Sichelzellanämie einreichen. BEAM-302 strebt eine beschleunigte FDA-Zulassung für Alpha‑1‑Antitrypsin‑Mangel an, und für BEAM-304 liegt eine IND-Einreichung zur Behandlung von Phenylketonurie vor. Das Unternehmen erwartet ein spürbares Umsatzwachstum ab 2028 und verfügt über rund 1,2 Mrd. USD Cash, was die Finanzierung bis 2029 sichern soll. » Mehr auf finanzen.net