SOLID BIOSCIENCES INC

Solid Biosciences Inc. beschäftigt sich mit der Entwicklung von Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie in den Vereinigten Staaten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist SGT-001, ein Gentransferkandidat, der sich in einer klinischen Phase I/II-Studie befindet, um die funktionelle Dystrophin-Proteinexpression in den Muskeln von Patienten zu fördern, sowie SGT-003, ein Gentransferkandidat der zweiten Generation zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Das Unternehmen beschäftigt sich auch mit der Entwicklung von Plattformtechnologien, einschließlich der dualen Genexpression, einer Technologie zur Verpackung mehrerer Transgene in einen Vektor, sowie neuartigen Kapsiden. Das Unternehmen hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc. zur Entwicklung und Vermarktung neuer Gentherapien für Duchenne-Muskeldystrophie. Solid Biosciences Inc. wurde im Jahr 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.

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