ENGENE THERAPEUTICS INC.

enGene präsentierte auf der Wells-Fargo-Konferenz Fortschritte bei der nicht-viralen Gentherapie detalimogene voraplasmid für BCG-refraktären, nicht‑muskelinvasiven Blasenkrebs. Die pivotale LEGEND‑Kohorte umfasst 125 Patienten; Zwischenergebnisse zeigten eine Complete Response Rate von 54 % zu einem beliebigen Zeitpunkt bei einer Abbruchrate von 2,4 %. Das Unternehmen berichtet über liquide Mittel von 266 Mio. USD, sieht die Finanzierung der nächsten Entwicklungs‑ und Zulassungsphasen als gesichert und nennt Herstellung und regulatorische Umsetzung als zentrale Herausforderungen; BLA‑Einreichung ist für Ende 2024 geplant mit erwarteter Zulassung 2025. Zudem wird eine Tensid‑Kohorte mit Polidocanol als mögliche Ergänzung vorangetrieben. » Mehr auf de.investing.com

enGene veröffentlichte Zwischenergebnisse der Phase‑2‑Studie LEGEND mit Detalimogen‑Voraplasmid bei 125 Patienten mit nicht‑muskelinvasivem Hochrisiko‑Blasenkrebs, die nicht auf BCG ansprechen. Die vollständige Ansprechrate betrug 54% zu einem beliebigen Zeitpunkt und 43% nach sechs Monaten; die Progressionsrate zu muskelinvasiver oder fortgeschrittener Erkrankung lag bei 3,2% bei einer medianen Ansprechdauer von 37,3 Wochen. Die Behandlung war überwiegend gut verträglich (55% behandlungsbedingte Nebenwirkungen, meist Grad 1–2; sechs Patienten mit Grad ≥3; 2,4% Abbrüche). enGene hat Validierungschargen für die FDA‑Herstellung abgeschlossen, einen statistischen Analyseplan eingereicht und will eine mögliche Zulassungsantrag‑Entscheidung in der zweiten Jahreshälfte 2026 prüfen; die Daten werden am 15. Mai 2026 auf der AUA vorgestellt. » Mehr auf de.investing.com