Ultragenyx Pharmaceutical

Der Medikamentenkandidat Apazunersen (GTX‑102) scheiterte in der zulassungsrelevanten Phase‑3‑Studie Aspire zum Angelman‑Syndrom und erreichte weder den primären noch wichtige sekundäre Endpunkte. Die Nachricht löste einen vorbörslichen Kursrutsch von rund 45 Prozent aus. Analysten strichen Ratings und senkten Kursziele deutlich (z.B. Evercore, Baird, JPMorgan, William Blair), da Apazunersen als zentraler Pfeiler der Ultragenyx‑Pipeline galt. Die Aktie steht vor einer Neubewertung, weil ein wichtiger Wachstumstreiber wegfällt. » Mehr auf deraktionaer.de

Die Ultragenyx‑Aktie brach im nachbörslichen Handel um über 40 % ein, nachdem die Phase‑3‑Studie Aspire für Apazunersen beim Angelman‑Syndrom die primären und wichtigsten sekundären Endpunkte (kognitiver Bayley‑4‑Rohwert und MDRI) verfehlt hatte. Das Sicherheitsprofil entsprach den Phasen‑1/2‑Ergebnissen, zeigte aber keine Wirksamkeitsunterschiede zur Kontrolle. Ultragenyx will das Apazunersen‑Programm evaluieren und eine Entscheidung über dessen Zukunft treffen sowie Geschäftsaktivitäten prüfen, um signifikante Kostensenkungen zu definieren und umzusetzen. » Mehr auf de.investing.com

In der Phase‑3‑Studie zu GENGLYCOS (DTX401) zeigte sich nach 96 Wochen eine durchschnittliche Reduktion der täglichen Maisstärkeaufnahme um 61% gegenüber dem Ausgangswert bei Behandlungs- und Crossover‑Teilnehmern. 67% der ursprünglichen Behandlungsgruppe und 72% der Crossover‑Gruppe erreichten eine Verringerung der Maisstärkeaufnahme um mindestens 50%, und ein Anteil der Patienten konnte die nächtliche Maisstärkezufuhr ganz einstellen. GENGLYCOS hat in den USA eine beschleunigte Zulassung für Patienten ab acht Jahren erhalten; die Aufrechterhaltung hängt von Bestätigungsstudien ab. Häufige behandlungsbedingte Nebenwirkungen waren vorübergehende Leberenzymanstiege, und während der Wirksamkeitsanalyse wurden mehrere schwerwiegende unerwünschte Ereignisse berichtet, darunter Anaphylaxie und Nebenniereninsuffizienz. » Mehr auf de.investing.com