Ultragenyx Pharmaceutical

Die FDA hat den Zulassungsantrag (BLA) für Ultragenyx' AAV-Gentherapie DTX401 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia angenommen und ein beschleunigtes Prüfverfahren gewährt. Als Zieldatum für die Entscheidung im Rahmen des PDUFA wurde der 23. August 2026 festgelegt. Der Antrag stützt sich auf ein Programm mit 52 behandelten Patienten, einschließlich der randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie GlucoGene, die weniger tägliche Maisstärkeaufnahme, verbesserte Euglykämie und gesteigerte Nüchterntoleranz bei guter Verträglichkeit zeigte. Im Falle einer Zulassung soll DTX401 in der Produktionsanlage von Ultragenyx in Bedford (Massachusetts) hergestellt werden.» Mehr auf de.investing.com

Ultragenyx hat den BLA für UX111 (Rebisufligen‑Etisparvovec) zur Behandlung des Sanfilippo‑Syndroms Typ A erneut bei der FDA eingereicht. Die Einreichung beantwortet Beanstandungen aus dem CMC‑Bereich und ergänzt geforderte Langzeit‑Klinikdaten nach einem Complete Response Letter von Juli 2025. Das Unternehmen erwartet binnen eines Monats ein PDUFA‑Datum; die Prüfung kann bis zu sechs Monate dauern. Bei Zulassung wäre UX111 die erste zugelassene Therapie für Sanfilippo Typ A.» Mehr auf de.investing.com

Morgan Stanley senkte das Kursziel für Ultragenyx von $55 auf $50, beließ die Bewertung jedoch auf Overweight und verweist auf ein erwartetes Outperformance-US SMID‑cap‑Biotech im Jahr 2026, wenn Firmen auf kommerzielle Einnahmen umschwenken. Ultragenyx schloss am 30. Dez. eine rolling BLA-Einreichung bei der FDA für DTX401 ab und vervollständigte das Manufacturing/CMC-Modul, nachdem klinische und nichtklinische Module im August eingereicht worden waren. Die Einreichung stützt sich auf Phase‑3‑GlucoGene‑Daten (52 Patienten, bis zu sechs Jahre) mit Sicherheitsdaten bis Woche 96; DTX401 verfügt über RMAT‑ und Fast‑Track‑Designation als potenzielle First‑in‑class‑Gentherapie für GSDIa.» Mehr auf finance.yahoo.com