Ultragenyx Pharmaceutical

Morgan Stanley senkte das Kursziel für Ultragenyx von $55 auf $50, beließ die Bewertung jedoch auf Overweight und verweist auf ein erwartetes Outperformance-US SMID‑cap‑Biotech im Jahr 2026, wenn Firmen auf kommerzielle Einnahmen umschwenken. Ultragenyx schloss am 30. Dez. eine rolling BLA-Einreichung bei der FDA für DTX401 ab und vervollständigte das Manufacturing/CMC-Modul, nachdem klinische und nichtklinische Module im August eingereicht worden waren. Die Einreichung stützt sich auf Phase‑3‑GlucoGene‑Daten (52 Patienten, bis zu sechs Jahre) mit Sicherheitsdaten bis Woche 96; DTX401 verfügt über RMAT‑ und Fast‑Track‑Designation als potenzielle First‑in‑class‑Gentherapie für GSDIa.» Mehr auf finance.yahoo.com

Die Ultragenyx-Aktie stieg um 15,52 % auf $22,78, nachdem sie zuvor um 46 % gefallen war, nachdem bekannt geworden war, dass zwei Phase‑3‑Studien zu setrusumab den primären Endpunkt — die Reduktion der jährlichen klinischen Frakturrate gegenüber Vergleichsarmaturen — nicht mit statistischer Signifikanz erreichten. Beide Studien erfüllten sekundäre Endpunkte mit Verbesserungen der Knochenmineraldichte, und das Unternehmen kündigte an, zusätzliche Analysen zu weiteren Knochen‑ und klinischen Endpunkten durchzuführen, um die nächsten Schritte zu bestimmen. Ultragenyx bekräftigte zudem sein erwartetes kommerzielles Umsatzwachstum aus vier zugelassenen Produkten sowie die Vorbereitungen für mögliche kurzfristige Markteinführungen von Gentherapien und ein wegweisendes Phase‑3‑Ergebnis beim Angelman‑Syndrom.» Mehr auf finance.yahoo.com

Ultragenyx hat den schrittweisen Zulassungsantrag (BLA) bei der FDA für die Gentherapie DTX401 abgeschlossen, indem das Chemie-, Herstellungs- und Kontrollmodul eingereicht wurde; nicht-klinische und klinische Module waren bereits im August übermittelt worden. DTX401 zielt als potenziell erste ursächliche Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) ab und stützt sich auf Daten aus Studien mit 52 Patienten und bis zu sechs Jahren Nachbeobachtung. Die Phase-3-Studie GlucoGene zeigte eine signifikante Reduktion der Einnahme von Maisstärke bei gleichbleibender Glukosekontrolle und verbesserter Fastentoleranz. Ultragenyx bleibt derzeit unprofitabel (verwässertes EPS -5,94 US-Dollar) und die Aktie stand zuletzt unter erheblichem Verkaufsdruck.» Mehr auf de.investing.com