Prognose

Das durchschnittliche Kursziel der Analysten beträgt +43,05€ (+170,75%). Der Median liegt bei +43,14€ (+171,32%).

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Ultragenyx präsentiert Pipeline-Updates und kommerzielle Wachstumszahlen auf Leerink-Konferenz

Ultragenyx berichtete auf der Leerink Global Healthcare Conference über zweistelliges Wachstum bei Crysvita sowie Fortschritte bei Dojolvi, Evkeeza und stabilen Erlösen durch Mepsevii. Das Angelman-Programm wurde strategisch für Phase‑3 angepasst; eine Auswertung der Daten wird in der zweiten Jahreshälfte erwartet. Für das GSDIa-Gentherapieprogramm steht ein PDUFA-Stichtag im August, während beim Sanfilippo-Programm Ultragenyx an Antworten auf ein FDA-Complete-Response-Letter arbeitet. Das Unternehmen betont robuste interne Fertigungskapazitäten und fokussiert sich weiter auf Gentherapieprogramme für Sanfilippo, OTC und Wilson-Krankheit. » Mehr auf de.investing.com
Ultragenyx peilt Profitabilität bis 2027 an und erwartet Phase‑3‑Daten für Angelman in H2 2026

Ultragenyx stellt seine Strategie für seltene Krankheiten vor und zielt auf Profitabilität bis 2027, getragen von Kernprodukten wie Crysvita und Dojolvi. Phase‑3‑Daten für das Angelman‑Programm werden in der zweiten Jahreshälfte erwartet, PDUFA‑Termine für die GSD1A‑Gentherapie (August) und das Sanfilippo‑Programm folgen kurz darauf. Das Unternehmen baut die globale kommerzielle Präsenz aus und rechnet mit Priority Review Vouchers für GSD1A und MPS III. Risiken bleiben bei klinischer Durchführung sowie regulatorischen Meilensteinen und der Klärung offener Fragen zum Sanfilippo‑CRL. » Mehr auf de.investing.com
Ultragenyx erhält Priority Review für Gentherapie DTX401

Die FDA hat den Zulassungsantrag (BLA) für Ultragenyx' AAV-Gentherapie DTX401 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia angenommen und ein beschleunigtes Prüfverfahren gewährt. Als Zieldatum für die Entscheidung im Rahmen des PDUFA wurde der 23. August 2026 festgelegt. Der Antrag stützt sich auf ein Programm mit 52 behandelten Patienten, einschließlich der randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie GlucoGene, die weniger tägliche Maisstärkeaufnahme, verbesserte Euglykämie und gesteigerte Nüchterntoleranz bei guter Verträglichkeit zeigte. Im Falle einer Zulassung soll DTX401 in der Produktionsanlage von Ultragenyx in Bedford (Massachusetts) hergestellt werden. » Mehr auf de.investing.com

Historische Dividenden

Alle Dividenden Kennzahlen

In 2022 hat Ultragenyx Pharmaceutical 0,27€ Dividende ausgeschüttet. Juli 2022

Unternehmenszahlen

Im letzten Quartal hatte Ultragenyx Pharmaceutical einen Umsatz von 176,43 Mio€ und ein Nettoeinkommen von −109,95 Mio€

(EUR)	Dez. 2025	YOY
Umsatz	+176,43 Mio	11,35%
Bruttoeinkommen	+151,71 Mio	6,68%
Nettoeinkommen	−109,95 Mio	14,23%
EBITDA	−89,68 Mio	14,24%

Fundamentaldaten

Metrik	Wert
Marktkapitalisierung	+1,54 Mrd€
Anzahl Aktien	96,63 Mio
52 Wochen-Hoch/Tief	+36,55€ - +15,78€
Dividenden	Nein
Beta	0,21
KGV (PE Ratio)	−3,21
KGWV (PEG Ratio)	−1,91
KBV (PB Ratio)	−23,10
KUV (PS Ratio)	+2,66

Unternehmensprofil

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten in Nordamerika, Europa und international konzentriert. Zu den biologischen Produkten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie und der tumorbedingten Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, ein Gentherapiekandidat mit dem Adeno-assoziierten Virus 8 (AAV8) zur Behandlung von Patienten mit der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithintranscarbamylase; UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta; GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms; UX701 zur Behandlung der Wilson-Krankheit; und UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co, Ltd, der Saint Louis University, dem Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc, Bayer Healthcare LLC, GeneTx, Mereo, der University of Pennsylvania, Arcturus Therapeutics Holdings Inc, Solid Biosciences Inc. und Daiichi Sankyo Co, Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde im Jahr 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.

Name	Ultragenyx Pharmaceutical
CEO	Emil D. Kakkis
Sitz	Novato, ca USA
Website	ultragenyx.com
Sektor	Grundstoffe
Industrie	Chemikalien
Börsengang	31.01.2014
Mitarbeiter	1.294