AVROBIO INC. DL-,0001 Aktie

AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase und entwickelt Gentherapien auf der Basis von Lentiviren, die ex vivo verabreicht werden, um seltene Krankheiten weltweit mit einer einzigen Dosis zu behandeln. Bei seinen Gentherapien werden hämatopoetische Stammzellen von Patienten entnommen und mit einem lentiviralen Vektor modifiziert, um funktionelle Kopien des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit defekt ist. Zu den Produkten des Unternehmens gehört AVR-RD-01, eine Gentherapie für die Behandlung der Fabry-Krankheit. Außerdem entwickelt es AVR-RD-02, das sich in der klinischen Phase 1/2 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 befindet, AVR-RD-03 zur Behandlung der Pompe-Krankheit, AVR-RD-04 zur Behandlung der Zystinose, AVR-RD-05 zur Behandlung des Hunter-Syndroms und AVR-RD-06, das sich im präklinischen Stadium zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 3 befindet. Das Unternehmen wurde im Jahr 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.

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