ORPHAZYME A/S ADR/1 O.N.

Orphazyme A/S, ein biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt Therapien für die Behandlung neurodegenerativer seltener Krankheiten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Verstärkung von Hitzeschockproteinen, um Therapeutika für Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, die durch Proteinfehlfaltung und -aggregation sowie lysosomale Dysfunktion verursacht werden, einschließlich lysosomaler Speicher- und neuromuskulärer degenerativer Krankheiten. Der führende Kandidat des Unternehmens ist Arimoclomol, das sich in der klinischen Entwicklung für vier seltene Krankheiten befindet, darunter Niemann-Pick-Krankheit Typ C, Amyotrophe Lateralsklerose, Inclusion Body Myositis und Gaucher-Krankheit. Das Unternehmen wurde im Jahr 2009 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Kopenhagen, Dänemark.

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