Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se dedica a descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas basadas en la interferencia del ácido ribonucleico. La cartera de terapias de ARNi en investigación de la compañía se centra en medicamentos genéticos, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y oculares. Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisirán), un inyectable de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; GIVLAARI, para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (PHA); y OXLUMO (lumasirán), para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (HP1). Además, la compañía desarrolla givosirán para el tratamiento de pacientes adolescentes con PHA; patisirán para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina, o amiloidosis ATTR, con miocardiopatía; cemdisirán para tratar enfermedades mediadas por el complemento; ALN-AAT02 para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para tratar la infección crónica por VHB; zilebesirán para tratar la hipertensión; y ALN-HSD para tratar la EHNA. Asimismo, ofrece fitusirán para el tratamiento de la hemofilia y de trastornos hemorrágicos raros, inclisirán para tratar la hipercolesterolemia, lumasirán para el tratamiento de la HP1 avanzada y de cálculos renales recurrentes, y vutrisirán para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, que se encuentra en ensayo clínico de fase 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. mantiene alianzas estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi para una variedad de enfermedades, abordando dianas terapéuticas expresadas en el ojo y el SNC; y con Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La compañía fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.