Biomarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades raras y afecciones médicas graves y potencialmente mortales. Sus productos comerciales incluyen Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de depósito lisosomal; Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con MPS VI; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la compañía también comprenden Palynziq, una enzima fenilalanina amoniaco liasa recombinante pegilada, que se administra mediante inyección subcutánea para reducir las concentraciones sanguíneas de Phe; Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para el tratamiento de pacientes con lipofuscinosis ceroide tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo del péptido natriurético tipo C de administración inyectable una vez al día para el tratamiento de la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada diseñada para ser idéntica a una forma de origen natural de la enzima alfa-L-iduronidasa humana. Además, desarrolla valoctocogén roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado, que se encuentra en ensayo clínico de fase III para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave; BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, que se encuentra en ensayo clínico de fase 1/2 para normalizar las concentraciones sanguíneas de Phe en pacientes con PKU; y BMN 255, que se encuentra en ensayo clínico de fase 1/2 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria. La compañía atiende a farmacias especializadas, hospitales y agencias gubernamentales no estadounidenses, así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos en Estados Unidos, Europa, Latinoamérica y en otros mercados internacionales. BioMarin Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. La compañía fue constituida en 1996 y tiene su sede central en San Rafael, California.