CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición génica, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades graves mediante su plataforma patentada de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Espaciadas Regularmente (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9). Su CRISPR/Cas9 es una tecnología de edición génica que permite realizar cambios dirigidos y precisos en el ADN genómico. La compañía cuenta con una cartera de programas terapéuticos en diversas áreas de enfermedades, entre ellas hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El principal candidato a producto de la compañía es CTX001, una terapia de edición génica CRISPR ex vivo para tratar a pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones o anemia falciforme grave, en la que las células madre hematopoyéticas del paciente se modifican para producir niveles elevados de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla CTX110, una terapia alogénica de linfocitos CAR-T editada genéticamente, de donante, en fase de investigación, dirigida a neoplasias malignas positivas para el grupo de diferenciación 19; CTX120, una terapia alogénica de linfocitos CAR-T editada genéticamente, de donante, en fase de investigación, dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario; y CTX130, una terapia alogénica de linfocitos CAR-T editada genéticamente, de donante, en fase de investigación, dirigida al grupo de diferenciación 70 para tratar diversos tumores sólidos y neoplasias hematológicas malignas. Además, la compañía desarrolla VCTX210, un candidato a producto derivado de células madre, editado genéticamente y con evasión inmunitaria, para el tratamiento del tratamiento de la diabetes tipo 1; y persigue diversos programas de edición génica in vivo dirigidos al hígado, los pulmones, los músculos y las enfermedades del sistema nervioso central. Tiene alianzas estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG se constituyó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.