Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., una empresa de edición genómica, se centra en el desarrollo de terapias. Los programas in vivo de la compañía incluyen NTLA-2001, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario, así como otros programas centrados en el hígado que abarcan la hemofilia A y la hemofilia B, la hiperoxaluria tipo 1 y el déficit de alfa-1 antitripsina. Su pipeline ex vivo incluye NTLA-5001 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda; y programas propios centrados en el desarrollo de terapias celulares modificadas para tratar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. Además, ofrece herramientas que comprenden el sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para modificar células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia falciforme; con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para codesarrollar posibles productos para el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B; con Ospedale San Raffaele; y una colaboración estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos que utilizan la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades oculares. La compañía se conocía anteriormente como AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. se constituyó en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.