Vertex Pharma

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt und vermarktet Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose. Das Unternehmen vermarktet SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose, die spezifische Mutationen in ihrem Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen aufweisen, sowie TRIKAFTA zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose im Alter von sechs Jahren oder älter, die mindestens eine F508del-Mutation haben. Die Pipeline umfasst VX-864 zur Behandlung von AAT-Mangel, das sich in einer klinischen Phase 2-Studie befindet; VX-147 zur Behandlung der APOL1-vermittelten fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und anderer schwerer Nierenerkrankungen, das sich in einer klinischen Phase 2-Studie befindet; VX-880, ein Medikament zur Behandlung von Typ-1-Diabetes, das sich in einer klinischen Phase 1/2-Studie befindet; VX-548, ein NaV1.8-Inhibitor zur Behandlung akuter, neuropathischer Schmerzen des Bewegungsapparats, der sich in einer klinischen Phase 2-Studie befindet, und CTX001 zur Behandlung schwerer SCD und TDT, das sich in einer klinischen Phase 3-Studie befindet. Das Unternehmen verkauft seine Produkte in erster Linie an Spezialapotheken und Spezialhändler in den Vereinigten Staaten sowie an Spezialhändler und Einzelhandelsketten sowie an Krankenhäuser und Kliniken auf internationaler Ebene. Es unterhält Kooperationen mit Affinia Therapeutics, Inc; Arbor Biotechnologies, Inc; CRISPR Therapeutics AG; Kymera Therapeutics, Inc; Mammoth Biosciences, Inc; Moderna, Inc; Obsidian Therapeutics, Inc; und Skyhawk Therapeutics, Inc; sowie mit Ribometrix, Inc; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Deutschland, und X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.

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