Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies fondées sur l'interférence par l'acide ribonucléique. Le portefeuille de thérapies ARNi en cours d'investigation de la société porte sur les médecines génétiques, les maladies cardio-métaboliques, les maladies infectieuses hépatiques et les maladies du système nerveux central (SNC) et oculaires. Ses produits commercialisés comprennent ONPATTRO (patisiran), une injection de complexe lipidique destinée au traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à transthyrétine chez l'adulte ; GIVLAARI, destiné au traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) ; et OXLUMO (lumasiran), destiné au traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (HP1). En outre, la société développe le givosiran pour le traitement des patients adolescents atteints de PHA ; le patisiran pour le traitement de l'amylose à transthyrétine, ou amylose ATTR, avec cardiomyopathie ; le cemdisiran pour traiter les maladies à médiation par le complément ; l'ALN-AAT02 pour le traitement de la maladie hépatique associée au déficit en AAT ; l'ALN-HBV02 pour traiter l'infection chronique par le VHB ; le zilebesiran pour traiter l'hypertension ; et l'ALN-HSD pour traiter la NASH. Elle propose également le fitusiran pour le traitement de l'hémophilie et des troubles hémorragiques rares, l'inclisiran pour traiter l'hypercholestérolémie, le lumasiran pour le traitement de l'HP1 avancée et des calculs rénaux récidivants, ainsi que le vutrisiran pour le traitement de l'amylose ATTR, actuellement en essai clinique de phase 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a conclu des collaborations stratégiques avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARNi pour un éventail de maladies en ciblant des cibles thérapeutiques exprimées dans l'œil et le SNC ; et avec Sanofi Genzyme pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARNi. Elle dispose également d'accords de licence et de collaboration avec Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. et PeptiDream, Inc. La société a été fondée en 2002 et son siège social se situe à Cambridge, dans le Massachusetts.