Apellis Pharmaceuticals

Apellis Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von therapeutischen Wirkstoffen durch die Hemmung des Komplementsystems für Autoimmun- und Entzündungskrankheiten konzentriert. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist Pegcetacoplan, das sich in klinischen Phase-III-Studien zur Behandlung von geografischer Atrophie (GA) bei altersbedingter Makuladegeneration und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen EMPAVELI (systemisches Pegcetacoplan) zur Behandlung der Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) und der hämatopoetischen Stammzelltransplantation-assoziierten thrombotischen Mikroangiopathie (HSCT-TMA) in der Hämatologie, der C3-Glomerulopathie (C3G) und der immunkomplexen membranoproliferativen Glomerulonephritis (IC-MPGN) in der Nephrologie sowie der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) in der Neurologie. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen APL-2006, einen bispezifischen C3- und VEGF-Inhibitor zur Behandlung komplementvermittelter Erkrankungen, APL-1030, einen C3-Inhibitor zur Behandlung verschiedener neurodegenerativer Erkrankungen, und die Kombination von EMPAVELI und einer kleinen interferierenden RNA (siRNA) zur Verringerung der Produktion von C3-Proteinen in der Leber. Apellis Pharmaceuticals hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) zur gemeinsamen Entwicklung von Pegcetacoplan und eine Forschungskooperation mit Beam Therapeutics Inc. geschlossen, die sich auf die Nutzung der Base-Editing-Technologie von Beam konzentriert, um neue Behandlungsmöglichkeiten für komplementabhängige Krankheiten zu entdecken. Apellis Pharmaceuticals, Inc. wurde im Jahr 2009 gegründet und hat seinen Sitz in Waltham, Massachusetts.

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