Biomarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. développe et commercialise des thérapies destinées aux personnes atteintes de maladies rares graves et potentiellement mortelles, ainsi que d'autres affections médicales. Ses produits commerciaux comprennent Vimizim, une thérapie de remplacement enzymatique utilisée pour traiter la mucopolysaccharidose (MPS) de type IVA, une maladie de surcharge lysosomale ; Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase destinée aux patients atteints de MPS VI ; et Kuvan, une forme orale synthétique brevetée de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire. Les produits commerciaux de la société comprennent également Palynziq, une enzyme phénylalanine ammoniac-lyase recombinante pégylée, administrée par injection sous-cutanée afin de réduire les concentrations sanguines de Phe ; Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante destinée au traitement des patients atteints de lipofuscinose céroïde de type 2, une forme de la maladie de Batten ; Voxzogo, un analogue du peptide natriurétique de type C, administré par injection quotidienne, pour le traitement de l'achondroplasie ; et Aldurazyme, une protéine purifiée conçue pour être identique à une forme naturelle de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase. Par ailleurs, elle développe le valoctocogène roxaparvovec, un vecteur viral adéno-associé, actuellement en essai clinique de phase III pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère ; BMN 307, une thérapie génique à base d'AAV5, en essai clinique de phase 1/2 visant à normaliser les concentrations sanguines de Phe chez les patients atteints de PCU ; et BMN 255, en essai clinique de phase 1/2 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire. La société s'adresse aux pharmacies spécialisées, aux hôpitaux et aux agences gouvernementales non américaines, ainsi qu'aux distributeurs et grossistes pharmaceutiques aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et à l'international. BioMarin Pharmaceutical Inc. a conclu des accords de licence et de collaboration avec Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. et Asubio Pharma Co., Ltd. La société a été constituée en 1996 et son siège social se trouve à San Rafael, en Californie.