CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics AG, une entreprise d'édition génique, se concentre sur le développement de médicaments à base de gènes pour des maladies graves, en utilisant sa plateforme propriétaire Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Son système CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition génique qui permet d'apporter des modifications ciblées et précises à l'ADN génomique. La société dispose d'un portefeuille de programmes thérapeutiques couvrant plusieurs domaines, notamment les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Le principal candidat-médicament de la société est le CTX001, une thérapie ex vivo à édition génique CRISPR destinée au traitement de patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou de drépanocytose sévère, dans laquelle les cellules souches hématopoïétiques du patient sont modifiées pour produire des taux élevés d'hémoglobine fœtale dans les globules rouges. Elle développe également le CTX110, une thérapie allogénique de type CAR-T à édition génique, d'origine donneur, à visée expérimentale, ciblant le cluster de différenciation 19 (CD19) dans les hémopathies malignes positives pour ce marqueur ; le CTX120, une thérapie allogénique de type CAR-T à édition génique, d'origine donneur, à visée expérimentale, ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire ; et le CTX130, une thérapie allogénique de type CAR-T à édition génique, d'origine donneur, à visée expérimentale, ciblant le cluster de différenciation 70 (CD70) pour traiter diverses tumeurs solides et hémopathies malignes. En outre, la société développe le VCTX210, un candidat-produit issu de cellules souches, à édition génique et à échappement immunitaire, destiné au traitement du diabète de type 1 ; elle poursuit également divers programmes d'édition génique in vivo ciblant le foie, les poumons, les muscles et les maladies du système nerveux central. Elle a noué des partenariats stratégiques avec Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG a été constituée en 2013 et son siège social se trouve à Zoug, en Suisse.