HOMOLOGY MED. DL-,0001

Homology Medicines, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten, die an seltenen genetischen Krankheiten leiden, zu verbessern. Die firmeneigene Plattform ist darauf ausgelegt, seine von menschlichen hämatopoetischen Stammzellen abgeleiteten adeno-assoziierten Virusvektoren (AAVHSCs) zu nutzen, um genetische Arzneimittel in vivo entweder durch eine Gentherapie oder durch nukleasefreies Gene Editing für verschiedene genetische Störungen zu verabreichen. Die verschiedenen AAVHSCs des Unternehmens ermöglichen es, mit einer einzigen Injektion eine Reihe von krankheitsrelevanten Geweben zu behandeln, darunter die Leber, das zentrale Nervensystem, das periphere Nervensystem, das Knochenmark, den Herz- und Skelettmuskel sowie das Auge. Der führende Produktkandidat ist HMI-102, der sich in der klinischen Phase-2-Studie pheNIX befindet, eine Gentherapie zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen. Das Unternehmen entwickelt außerdem HMI-103 zur Behandlung von PKU bei pädiatrischen Patienten, HMI-202 zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie und HMI-203 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II sowie HMI-104 zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie. Homology Medicines, Inc. wurde im Jahr 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.

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