Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., une entreprise spécialisée dans l'édition du génome, se concentre sur le développement de thérapeutiques. Les programmes in vivo de la société comprennent NTLA-2001, actuellement en essai clinique de phase 1 pour le traitement de l'amylose à transthyrétine ; et NTLA-2002 pour le traitement de l'angiœdème héréditaire, ainsi que d'autres programmes axés sur le foie, comprenant l'hémophilie A et l'hémophilie B, l'hyperoxalurie de type 1 et le déficit en alpha-1 antitrypsine. Son pipeline ex vivo comprend NTLA-5001 pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë ; ainsi que des programmes propriétaires visant à développer des thérapies cellulaires modifiées pour traiter divers troubles oncologiques et auto-immuns. En outre, elle propose des outils comprenant le système Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. a conclu des accords de licence et de collaboration avec Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. pour modifier des cellules souches hématopoïétiques en vue du traitement de la drépanocytose ; avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour codévelopper des produits potentiels destinés au traitement de l'hémophilie A et de l'hémophilie B ; avec Ospedale San Raffaele ; ainsi qu'une collaboration stratégique avec SparingVision SAS visant à développer de nouveaux médicaments génomiques utilisant la technologie CRISPR/Cas9 pour le traitement des maladies oculaires. La société était auparavant connue sous le nom d'AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et a son siège social à Cambridge, Massachusetts.