Ionis Pharmaceut

Ionis Pharmaceuticals, Inc. découvre et développe des thérapeutiques ciblant l'ARN aux États-Unis. La société propose SPINRAZA pour l'amyotrophie spinale (AMS) chez les patients pédiatriques et adultes ; TEGSEDI, une injection destinée au traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à transthyrétine chez l'adulte ; et WAYLIVRA, un traitement du syndrome de chylomicronémie familiale et de la lipodystrophie partielle familiale. Elle développe également des médicaments pour diverses indications en phase 3, notamment l'Eplontersen, une injection sous-cutanée mensuelle en auto-administration pour traiter tous les types d'amylose à TTR ; l'Olezarsen pour les patients atteints d'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) ; le Donidalorsen pour les patients atteints d'angio-œdème héréditaire ; l'ION363 pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique ; le Pelacarsen pour les patients atteints de maladie cardiovasculaire établie et d'un taux élevé de lipoprotéine(a) ; et le Tofersen pour inhiber la production de superoxyde dismutase 1. En outre, la société développe des médicaments pour les maladies métaboliques, les maladies infectieuses, les maladies rénales, les maladies ophtalmiques et le cancer. Elle entretient une collaboration stratégique avec Biogen Inc. ainsi qu'une collaboration et des accords de licence avec AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. et Flamingo Therapeutics, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc. a été fondée en 1989 et son siège se situe à Carlsbad, en Californie.