PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments destinés aux patients atteints de maladies rares. Son portefeuille de projets comprend des produits commerciaux et des candidats-médicaments à différents stades de développement, notamment aux stades clinique, préclinique ainsi que de recherche et découverte, et se concentre sur le développement de traitements dans plusieurs domaines thérapeutiques, tels que les maladies rares. La société propose Translarna et Emflaza pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne dans l'Espace économique européen et aux États-Unis, ainsi que pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne due à une mutation non-sens au Brésil et en Russie ; elle commercialise Tegsedi et Waylivra pour le traitement de maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes ; et elle commercialise Evrysdi pour le traitement de l'amyotrophie spinale chez les adultes et les enfants âgés de deux mois et plus au Brésil. La plateforme d'épissage de la société comprend PTC518, en cours de développement pour le traitement de la maladie de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. collabore avec F. Hoffman-La Roche Ltd et Hoffman-La Roche Inc., ainsi qu'avec la Spinal Muscular Atrophy Foundation, afin de faire progresser la recherche et le développement de médicaments dans le domaine de la médecine régénérative ; et avec Akcea Therapeutics, Inc., pour commercialiser Tegsedi et Waylivra pour le traitement de maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes. PTC Therapeutics, Inc. a été constituée en 1998 et a son siège social à South Plainfield, New Jersey.