Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften als Multiplattform-Biotechnologieunternehmen tätig, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Rocket Pharmaceutical Inc. verfügt über drei klinische Ex-vivo-Lentivirenprogramme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert, für Leukozytenadhäsionsdefizienz-I, eine genetische Störung, die zu einer Fehlfunktion des Immunsystems führt, und für Pyruvatkinasemangel, eine seltene autosomal rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht sphärozytärer hämolytischer Anämie führt. Das Unternehmen verfügt außerdem über ein klinisches In-vivo-Adeno-assoziiertes-Virus-Programm für die Danon-Krankheit, eine lysosomal-assoziierte Multiorganerkrankung, die zum frühen Tod durch Herzversagen führt. Das Unternehmen hat Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center, dem Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), dem Centro de Investigacion Biomedica En Red und der Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, dem CIEMAT und der UCL Business PLC, den Regents of the University of California und REGENXBIO, Inc. Der Hauptsitz von Rocket Pharmaceuticals, Inc. befindet sich in Cranbury, New Jersey.

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