LOGICBIO THERAP. DL-,0001

LogicBio Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen der Genmedizin, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Genom-Editierung und Gentherapie-Behandlungen unter Verwendung seiner GeneRide- und sAAVy-Plattformen konzentriert. Die GeneRide-Technologie des Unternehmens ist ein neuer Ansatz zum präzisen Einfügen von Genen, bei dem die natürliche Desoxyribonukleinsäure einer Zelle genutzt wird, und die Genverabreichungsplattform sAAVy ist ein Adeno-assoziiertes Virus, das für die Optimierung der Genverabreichung für Behandlungen in einer Reihe von Indikationen und Geweben entwickelt wurde. Der führende Produktkandidat LB-001 befindet sich in der klinischen Phase I/II für die Behandlung von Methylmalonsäureanämie. Das Unternehmen arbeitet mit dem Children's Medical Research Institute zusammen, um Capside der nächsten Generation für Gentherapie- und Gene-Editing-Anwendungen in der Leber sowie in weiteren Geweben zu entwickeln. Mit Takeda Pharmaceutical Company Limited besteht eine Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung von LB-301, einem Prüfpräparat für die Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms. Das Unternehmen hat auch eine Forschungskooperation, Lizenz- und Optionsvereinbarung mit CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited und eine Kooperationsvereinbarung mit Daiichi Sankyo Company. Das Unternehmen wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Lexington, Massachusetts.

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