Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sull'interferenza dell'acido ribonucleico (RNA interference). La pipeline della società di terapie RNAi in fase di studio si concentra su medicine genetiche, malattie cardio-metaboliche, malattie infettive epatiche e malattie del sistema nervoso centrale (SNC)/oculari. I suoi prodotti commercializzati includono ONPATTRO (patisiran), un'iniezione di complesso lipidico per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti; GIVLAARI per il trattamento degli adulti con porfiria epatica acuta (AHP); e OXLUMO (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Inoltre, la società sta sviluppando givosiran per il trattamento di pazienti adolescenti con AHP; patisiran per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina, o amiloidosi ATTR, con cardiomiopatia; cemdisiran per il trattamento di malattie mediate dal complemento; ALN-AAT02 per il trattamento della malattia epatica associata a deficit di AAT; ALN-HBV02 per il trattamento dell'infezione cronica da HBV; zilebesiran per il trattamento dell'ipertensione; e ALN-HSD per il trattamento della NASH. Inoltre, offre fitusiran per il trattamento dell'emofilia e di rari disturbi emorragici, inclisiran per il trattamento dell'ipercolesterolemia, lumasiran per il trattamento della PH1 avanzata e dei calcoli renali ricorrenti, e vutrisiran per il trattamento dell'amiloidosi ATTR, che si trova in fase 3 di sperimentazione clinica. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha collaborazioni strategiche con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi per una serie di malattie, affrontando bersagli terapeutici espressi nell'occhio e nel SNC; e con Sanofi Genzyme per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi. Ha inoltre accordi di licenza e collaborazione con Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. e PeptiDream, Inc. La società è stata fondata nel 2002 ed ha sede a Cambridge, Massachusetts.