Editas Medicine

Editas Medicine, Inc., una società di genome editing in fase clinica, si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici trasformativi per il trattamento di una serie di malattie gravi. Sviluppa una piattaforma proprietaria di gene editing basata sulla tecnologia CRISPR. La società sviluppa EDIT-101, che è in sperimentazione clinica di Fase 1/2 per l'Amaurosi Congenita di Leber 10, che causa cecità ereditaria in età infantile. Sviluppa inoltre EDIT-102 per il trattamento della Sindrome di Usher 2A, una forma di retinite pigmentosa che comprende anche la perdita dell'udito; la retinite pigmentosa autosomica dominante, una forma progressiva di degenerazione retinica; ed EDIT-301 per il trattamento dell'anemia falciforme e della beta-talassemia dipendente da trasfusioni. Inoltre, la società sta sviluppando farmaci a base di cellule Natural Killer sottoposte a gene editing per il trattamento dei tumori solidi; cellule T alfa-beta per diversi tumori; e terapie con cellule T gamma delta per il trattamento del cancro, e ha un programma di scoperta in fase iniziale per sviluppare una terapia per il trattamento di una malattia neurologica. Ha una collaborazione di ricerca con Juno Therapeutics, Inc. per sviluppare cellule T ingegnerizzate per il cancro; un'alleanza strategica e un accordo di opzione con Allergan Pharmaceuticals International Limited per scoprire, sviluppare e commercializzare nuovi farmaci di gene editing per una serie di disturbi oculari; e una collaborazione di ricerca con Asklepios BioPharmaceutical, Inc. per sviluppare una terapia per il trattamento di una malattia neurologica, nonché una collaborazione di ricerca con AskBio. La società era precedentemente nota come Gengine, Inc. e ha cambiato nome in Editas Medicine, Inc. nel novembre 2013. Editas Medicine, Inc. è stata costituita nel 2013 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.