Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., una società di genome editing, si concentra sullo sviluppo di terapie. I programmi in vivo dell'azienda includono NTLA-2001, che si trova nella Fase 1 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina; e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario, oltre ad altri programmi focalizzati sul fegato, che comprendono emofilia A ed emofilia B, iperossaluria di tipo 1 e deficit di alfa-1 antitripsina. La sua pipeline ex vivo comprende NTLA-5001 per il trattamento della leucemia mieloide acuta; e programmi proprietari focalizzati sullo sviluppo di terapie cellulari ingegnerizzate per trattare diversi disturbi oncologici e autoimmuni. Inoltre, offre strumenti che comprendono il sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. per ingegnerizzare cellule staminali ematopoietiche per il trattamento dell'anemia falciforme; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per co-sviluppare potenziali prodotti per il trattamento di emofilia A ed emofilia B; Ospedale San Raffaele; e una collaborazione strategica con SparingVision SAS per sviluppare nuove terapie genomiche che utilizzano la tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento di malattie oculari. La società era precedentemente nota come AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.