PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., una società biofarmaceutica, si occupa della scoperta, dello sviluppo e della commercializzazione di farmaci per pazienti affetti da malattie rare. Il suo portafoglio di prodotti include prodotti commerciali e candidati farmaci in varie fasi di sviluppo, tra cui le fasi cliniche, precliniche e di ricerca e scoperta, e si concentra sullo sviluppo di terapie per diverse aree terapeutiche, come le malattie rare. La società offre Translarna ed Emflaza per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nello Spazio economico europeo e negli Stati Uniti, nonché per trattare la distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso in Brasile e Russia; commercializza Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi; e distribuisce Evrysdi per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a due mesi in Brasile. La piattaforma di splicing dell'azienda comprende PTC518, in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington. PTC Therapeutics, Inc. collabora con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., nonché con la Spinal Muscular Atrophy Foundation, per far progredire la ricerca e lo sviluppo di farmaci nell'ambito della medicina rigenerativa; e con Akcea Therapeutics, Inc. per commercializzare Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi. PTC Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 1998 e ha sede a South Plainfield, New Jersey.