Biomarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. opracowuje i komercjalizuje terapie dla osób z ciężkimi i zagrażającymi życiu rzadkimi chorobami oraz schorzeniami. Jej produkty komercyjne obejmują Vimizim, terapię zastępczą enzymem stosowaną w leczeniu mukopolisacharydozy (MPS) typu IV A, chorobы spichrzeniowej lizosomów; Naglazyme, rekombinowaną postać N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy dla pacjentów z MPS VI; oraz Kuvan, zastrzeżoną syntetyczną doustną postać 6R-BH4 stosowaną w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU), dziedziczną chorobą metaboliczną. Produkty komercyjne firmy obejmują również Palynziq, PEGylowany rekombinowany enzym fenyloalanino-amoniakoliazę, podawany podskórnie w celu obniżenia stężenia Phe we krwi; Brineura, rekombinowaną ludzką tripeptydylo-peptydazę 1 stosowaną w leczeniu pacjentów z lipofuscynozą ceroidową typu 2, odmianą choroby Battena; Voxzogo, analog C-type peptydu natriuretycznego podawany raz dziennie w iniekcji, stosowany w leczeniu achondroplazji; oraz Aldurazyme, oczyszczone białko zaprojektowane tak, aby było identyczne z naturalnie występującą postacią ludzkiego enzymu alfa-L-iduronidazy. Ponadto firma rozwija walokto­kogen roksaparwowek, wektor wirusa adeno-associated, który znajduje się w III fazie badań klinicznych w leczeniu pacjentów z ciężką hemofilią A; BMN 307, terapię genową opartą na AAV5, będącą w fazie 1/2 badań klinicznych, mającą na celu normalizację stężenia Phe we krwi u pacjentów z PKU; oraz BMN 255, będący w fazie 1/2 badań klinicznych w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii. Firma obsługuje apteki specjalistyczne, szpitale i zagraniczne agencje rządowe spoza USA, a także dystrybutorów i hurtowników farmaceutycznych w Stanach Zjednoczonych, Europie, Ameryce Łacińskiej i na świecie. BioMarin Pharmaceutical Inc. posiada umowy licencyjne i współpracy z Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. oraz Asubio Pharma Co., Ltd. Firma została założona w 1996 roku i ma siedzibę w San Rafael w Kalifornii.