CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics AG, firma zajmująca się edycją genów, koncentruje się na opracowywaniu terapii genowych dla poważnych chorób, wykorzystując autorską platformę Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Jej system CRISPR/Cas9 to technologia edycji genów, która umożliwia precyzyjne, ukierunkowane zmiany w genomowym DNA. Firma posiada portfel programów terapeutycznych obejmujących szereg obszarów chorób, w tym hemoglobinopatie, onkologię, medycynę regeneracyjną i choroby rzadkie. Wiodącym kandydatem na produkt firmy jest CTX001, terapia wykorzystująca edycję genów CRISPR ex vivo, stosowana w leczeniu pacjentów cierpiących na beta-talasemię zależną od transfuzji lub ciężką anemię sierpowatokrwinkową, w której komórki macierzyste krwiotwórcze pacjenta są modyfikowane tak, aby produkowały wysokie poziomy hemoglobiny płodowej w erytrocytach. Firma rozwija również CTX110, badaną terapię allogenicznymi limfocytami CAR-T pochodzącymi od dawcy, z edycją genów, ukierunkowaną na malignomy dodatnie pod względem klastra różnicowania 19 (CD19); CTX120, badaną terapię allogenicznymi limfocytami CAR-T pochodzącymi od dawcy, z edycją genów, ukierunkowaną na antygen dojrzewania komórek B (BCMA) w leczeniu nawrotowego lub opornego szpiczaka mnogiego; oraz CTX130, badaną terapię allogenicznymi limfocytami CAR-T pochodzącymi od dawcy, z edycją genów, ukierunkowaną na klaster różnicowania 70 (CD70), stosowaną w leczeniu różnych guzów litych i nowotworów hematologicznych. Ponadto firma opracowuje VCTX210, kandydata na produkt z komórek macierzystych pochodzących z komórek macierzystych, z edycją genów i zdolnością unikania odpowiedzi immunologicznej, do leczenia cukrzycy typu 1; a także prowadzi różne programy edycji genów in vivo, ukierunkowane na choroby wątroby, płuc, mięśni oraz ośrodkowego układu nerwowego. Firma posiada strategiczne partnerstwa z Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. oraz Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG została założona w 2013 roku i ma siedzibę w Zug w Szwajcarii.