Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., firma zajmująca się edycją genomu, koncentruje się na rozwoju terapii. Programy in vivo spółki obejmują NTLA-2001, który znajduje się w fazie 1 badań klinicznych w leczeniu skrobiawicy transtyretynowej, oraz NTLA-2002 do leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, a także inne programy skoncentrowane na wątrobie, obejmujące hemofilię A i hemofilię B, hiperoksalurię typu 1 oraz niedobór alfa-1 antytrypsyny. Jej portfel programów ex vivo obejmuje NTLA-5001 do leczenia ostrej białaczki szpikowej oraz autorskie programy dotyczące opracowywania zmodyfikowanych terapii komórkowych do leczenia różnych chorób onkologicznych i autoimmunologicznych. Spółka oferuje ponadto narzędzia obejmujące system Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. posiada umowy licencyjne i umowy o współpracy z Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. dotyczące inżynierii krwiotwórczych komórek macierzystych do leczenia anemii sierpowatej; z Regeneron Pharmaceuticals, Inc. dotyczące wspólnego rozwoju potencjalnych produktów do leczenia hemofilii A i hemofilii B; z Ospedale San Raffaele; a także strategiczną współpracę z SparingVision SAS w zakresie opracowywania nowatorskich leków genomowych wykorzystujących technologię CRISPR/Cas9 do leczenia chorób oczu. Spółka wcześniej funkcjonowała pod nazwą AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. została założona w 2014 roku i ma siedzibę w Cambridge w stanie Massachusetts.