PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Jej portfel projektów obejmuje produkty komercyjne oraz kandydatów na leki znajdujących się na różnych etapach rozwoju, w tym na etapach klinicznym, przedklinicznym oraz badawczym i odkrywczym, a także koncentruje się na opracowywaniu terapii w wielu obszarach terapeutycznych, takich jak choroby rzadkie. Firma oferuje Translarnę i Emflazę do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a na Europejskim Obszarze Gospodarczym i w Stanach Zjednoczonych, a także do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a spowodowanej mutacją nonsensowną w Brazylii i Rosji; komercjalizuje Tegsedi i Waylivrę do leczenia chorób rzadkich w Ameryce Łacińskiej i na Karaibach oraz wprowadza na rynek Evrysdi do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u dorosłych i dzieci od dwóch miesięcy życia w Brazylii. Platforma splicingowa firmy obejmuje PTC518, który jest rozwijany do leczenia choroby Huntingtona. PTC Therapeutics, Inc. ma współprace z F. Hoffmann-La Roche Ltd i Hoffmann-La Roche Inc., a także z Spinal Muscular Atrophy Foundation w celu rozwijania badań nad odkrywaniem i rozwojem leków w medycynie regeneracyjnej; oraz z Akcea Therapeutics, Inc. w celu komercjalizacji Tegsedi i Waylivry do leczenia chorób rzadkich w Ameryce Łacińskiej i na Karaibach. PTC Therapeutics, Inc. został założony w 1998 roku, a jego siedziba znajduje się w South Plainfield w stanie New Jersey.