Biomarin Pharmaceutical

A BioMarin Pharmaceutical Inc. desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras graves e potencialmente fatais e outras condições médicas. Os seus produtos comerciais incluem o Vimizim, uma terapia de substituição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) do tipo IVA, uma doença de depósito lisossomal; o Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para doentes com MPS VI; e o Kuvan, uma forma oral sintética patenteada de 6R-BH4 utilizada no tratamento de doentes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa compreendem também o Palynziq, uma enzima fenilalanina amónia-liase recombinante PEGuilada, administrada por injeção subcutânea para reduzir as concentrações sanguíneas de Phe; o Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante para o tratamento de doentes com lipofuscinose ceroide do tipo 2, uma forma da doença de Batten; o Voxzogo, um análogo do peptídeo natriurético tipo C administrado por injeção diária, para o tratamento da acondroplasia; e o Aldurazyme, uma proteína purificada concebida para ser idêntica a uma forma naturalmente existente da enzima humana alfa-L-iduronidase. Além disso, desenvolve o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado, que se encontra em ensaio clínico de fase III para o tratamento de doentes com hemofilia A grave; o BMN 307, uma terapia genética mediada por AAV5, que se encontra em ensaio clínico de fase 1/2 para normalizar as concentrações sanguíneas de Phe em doentes com PKU; e o BMN 255, que se encontra em ensaio clínico de fase 1/2 para o tratamento da hiperoxalúria primária. A empresa presta serviços a farmácias especializadas, hospitais e agências governamentais não norte-americanas, bem como a distribuidores e grossistas farmacêuticos nos Estados Unidos, na Europa, na América Latina e a nível internacional. A BioMarin Pharmaceutical Inc. tem acordos de licenciamento e colaboração com a Sarepta Therapeutics, a Ares Trading S.A., a Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e a Asubio Pharma Co., Ltd. A empresa foi constituída em 1996 e tem sede em San Rafael, Califórnia.