CRISPR Therapeutics

A CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição genética, dedica-se ao desenvolvimento de medicamentos baseados em genes para doenças graves, utilizando a sua plataforma proprietária Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). A sua tecnologia CRISPR/Cas9 é uma tecnologia de edição genética que permite alterações direcionadas e precisas no ADN genómico. A empresa tem um portefólio de programas terapêuticos em diversas áreas de doença, incluindo hemoglobinopatias, oncologia, medicina regenerativa e doenças raras. O principal candidato a produto da empresa é o CTX001, uma terapia ex vivo de edição genética por CRISPR destinada a tratar doentes com beta-talassemia dependente de transfusões ou doença falciforme grave, em que as células-tronco hematopoiéticas do doente são modificadas para produzir níveis elevados de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos. A empresa desenvolve também o CTX110, uma terapia CAR-T alogénica, editada geneticamente e derivada de dadores, em fase de investigação, direcionada ao cluster de diferenciação 19 (CD19) positivo em neoplasias malignas; o CTX120, uma terapia CAR-T alogénica, editada geneticamente e derivada de dadores, em fase de investigação, direcionada ao antigénio de maturação das células B (BCMA) para o tratamento de mieloma múltiplo recidivante ou refratário; e o CTX130, uma terapia CAR-T alogénica, editada geneticamente e derivada de dadores, em fase de investigação, direcionada ao Cluster of Differentiation 70 para tratar vários tumores sólidos e neoplasias malignas hematológicas. Adicionalmente, a empresa desenvolve o VCTX210, um produto candidato derivado de células-tronco, editado geneticamente e com capacidade de evasão imunitária, para o tratamento da diabetes tipo 1; e prossegue diversos programas de edição genética in vivo que visam doenças do fígado, pulmão, músculo e sistema nervoso central. A empresa mantém parcerias estratégicas com a Bayer Healthcare LLC, a Vertex Pharmaceuticals Incorporated, a ViaCyte, Inc., a Nkarta, Inc. e a Capsida Biotherapeutics. A CRISPR Therapeutics AG foi constituída em 2013 e tem sede em Zug, na Suíça.