Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Genom-Editing-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapeutika konzentriert. Zu den In-vivo-Programmen des Unternehmens gehören NTLA-2001, das sich in einer klinischen Phase-1-Studie zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose befindet, und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems sowie weitere Programme mit Schwerpunkt Leber, darunter Hämophilie A und Hämophilie B, Hyperoxalurie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Die Ex-vivo-Pipeline des Unternehmens umfasst NTLA-5001 für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie sowie firmeneigene Programme, die sich auf die Entwicklung von Zelltherapien zur Behandlung verschiedener onkologischer und autoimmuner Erkrankungen konzentrieren. Darüber hinaus bietet das Unternehmen Werkzeuge an, die das System Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) umfassen. Intellia Therapeutics, Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. zur Entwicklung hämatopoetischer Stammzellen für die Behandlung der Sichelzellenkrankheit, mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zur gemeinsamen Entwicklung potenzieller Produkte für die Behandlung von Hämophilie A und Hämophilie B, mit Ospedale San Raffaele sowie eine strategische Zusammenarbeit mit SparingVision SAS zur Entwicklung neuartiger genomischer Arzneimittel unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie für die Behandlung von Augenkrankheiten. Das Unternehmen war früher unter dem Namen AZRN, Inc. bekannt. Intellia Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.

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