Biomarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. udvikler og kommercialiserer behandlinger til mennesker med alvorlige og livstruende sjældne sygdomme og medicinske tilstande. Virksomhedens kommercielle produkter omfatter Vimizim, en enzymerstatningsterapi til behandling af mucopolysaccharidose (MPS) IV type A, en lysosomal lagringssygdom; Naglazyme, en rekombinant form af N-acetylgalactosamin 4-sulfatase til patienter med MPS VI; og Kuvan, en patenteret syntetisk oral form af 6R-BH4, der anvendes til behandling af patienter med phenylketonuri (PKU), en arvelig stofskiftesygdom. Virksomhedens kommercielle produkter omfatter også Palynziq, et PEGyleret rekombinant phenylalanin-ammoniaklyase-enzym, som leveres ved subkutan injektion for at reducere koncentrationen af Phe i blodet; Brineura, et rekombinant humant tripeptidyl peptidase 1 til behandling af patienter med ceroid lipofuscinose type 2, en form for Batten-sygdom; Voxzogo, et daglig injektion med analog af C-type natriuretisk peptid til behandling af achondroplasi; og Aldurazyme, et oprenset protein designet til at være identisk med en naturligt forekommende form af det humane enzym alfa-L-iduronidase. Derudover udvikler virksomheden valoctocogene roxaparvovec, en adeno-associeret virusvektor, som er i fase III-klinisk forsøg til behandling af patienter med svær hæmofili A; BMN 307, en AAV5-medieret genterapi, som er i fase 1/2-klinisk forsøg for at normalisere koncentrationen af Phe i blodet hos patienter med PKU; og BMN 255, som er i fase 1/2-klinisk forsøg til behandling af primær hyperoxaluri. Virksomheden betjener specialapotek, hospitaler og ikke-amerikanske statslige myndigheder samt distributører og farmaceutiske grossister i USA, Europa, Latinamerika og internationalt. BioMarin Pharmaceutical Inc. har licens- og samarbejdsaftaler med Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. og Asubio Pharma Co., Ltd. Virksomheden blev stiftet i 1996 og har hovedkontor i San Rafael, Californien.