Zevra Therapeutics

Zevra stellte auf der Morgan Stanley Global Healthcare Conference eine Strategie für seltene Krankheiten vor und meldete eine stärkere frühe Marktdurchdringung von MIPLYFFA in den USA. In sechs Quartalen wurden 184 Verschreibungsanträge erfasst, was einer geschätzten Durchdringung von 52–61 % des diagnostizierten Pools entspricht, und das Unternehmen glaubt, dass der adressierbare US‑Markt für NPC näher an 900 statt 350 Patienten liegen könnte. Zevra schloss das zweite Quartal mit 260 Mio. USD Barmitteln ab und ist nach eigenen Angaben schuldenfrei; die EMA‑Wiederprüfung von Arimoclomol wird im vierten Quartal 2024 erwartet. Die Phase‑III‑Studie zu Celiprolol für vaskuläres Ehlers‑Danlos zeigt langsameres Vorankommen und niedrigere Ereignisraten als erwartet, weshalb weitere Gespräche mit der FDA geplant sind. » Mehr auf de.investing.com

Zevra Therapeutics stellte auf der Canaccord-Growth-Konferenz einen erweiterten Wachstumsplan vor, der MIPLYFFA für Niemann-Pick Typ C als kommerziellen Schwerpunkt und die beschleunigte Entwicklung von Celiprolol für vaskuläres Ehlers-Danlos in den Mittelpunkt stellt. In den USA verzeichnete das Unternehmen 184 kumulierte Anträge auf Aufnahme in das Verschreibungsprogramm; etwa 50 % der Patienten sind Erwachsene, sodass der adressierbare Markt auf rund 350–900 prävalente US-Patienten geschätzt wird. Zevra hält 260 Mio. USD liquide, ist schuldenfrei und plant eine EMA-Wiederaufnahme nach einer negativen Stellungnahme, während es Gespräche mit der FDA zur Beschleunigung von Celiprolol führt. MIPLYFFA wird mit einem WAC von 85.000 USD pro Patient und Monat bepreist; das Management erwartet weiteres Wachstum durch gesteigerte Diagnoseaktivität und sieht Wettbewerb als potenziell markterweiternd an. » Mehr auf de.investing.com

Zevra meldet für das zweite Quartal 2026 einen Nettoumsatz von 39,7 Mio. USD und einen Gewinn von 0,14 USD je Aktie, beide Kennzahlen über den Analystenschätzungen. Die US‑Umsätze von MIPLYFFA stiegen auf 30,2 Mio. USD (+40 % vs. Vorjahr) und trieben das Gesamtwachstum von 53 % im Jahresvergleich. Das Unternehmen hält 260,2 Mio. USD an liquiden Mitteln und konzentriert sich auf eine erneute Überprüfung des europäischen Zulassungsantrags nach einem negativen CHMP‑Gutachten. Management nennt weitere Prioritäten Ausbau der Diagnosen, Reichweite bei verschreibenden Ärzten und Förderungen des Zugangs; formellen Umsatzleitfaden gab es nicht. » Mehr auf de.investing.com