PASSAGE BIO INC. DL-,0001 Aktie

Passage Bio, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel und entwickelt transformative Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Es entwickelt PBGM01, das ein proprietäres AAVhu68-Kapsid verwendet, um dem Gehirn und peripheren Geweben ein funktionelles GLB1-Gen zuzuführen, das für lysosomale saure Beta-Galaktosidase für infantiles GM1 kodiert; PBFT02, das ein AAV1-Kapsid verwendet, um dem Gehirn ein funktionelles Granulin (GRN) und ein Gen, das für Progranulin (PGRN) kodiert, für die Behandlung von FTD-GRN zuzuführen; und PBKR03, das ein urheberrechtlich geschütztes AAVhu68-Kapsid verwendet, um ein funktionelles GALC-Gen, das für das hydrolytische Enzym Galactosylceramidase kodiert, zur Behandlung der kindlichen Krabbe-Krankheit in das Gehirn und periphere Gewebe zu bringen. Das Unternehmen entwickelt außerdem PBML04 für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie, PBAL05 für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose und PBCM06 für die Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Typ 2A. Passage Bio, Inc. hat eine strategische Forschungskooperation mit den Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program; und eine Kooperationsvereinbarung sowie eine Vereinbarung über Entwicklungsdienstleistungen und klinische Lieferungen mit Catalent Maryland, Inc. Das Unternehmen wurde im Jahr 2017 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.

Show more