Biomarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. sviluppa e commercializza terapie per persone affette da malattie rare gravi e potenzialmente letali e da altre condizioni mediche. I suoi prodotti commerciali includono Vimizim, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo IV A, un disturbo da accumulo lisosomiale; Naglazyme, una forma ricombinante di N-acetilgalattosamina 4-solfatasi per pazienti con MPS VI; e Kuvan, una forma orale sintetica brevettata di 6R-BH4 utilizzata per trattare i pazienti con fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria. I prodotti commerciali dell'azienda comprendono anche Palynziq, un enzima fenilalanina ammoniaca liasi ricombinante pegilato, somministrato tramite iniezione sottocutanea per ridurre le concentrazioni ematiche di Phe; Brineura, una tripeptidil peptidasi 1 umana ricombinante per il trattamento dei pazienti con lipofuscinosi ceroide di tipo 2, una forma della malattia di Batten; Voxzogo, un analogo del peptide natriuretico di tipo C da somministrare tramite iniezione una volta al giorno per il trattamento dell'acondroplasia; e Aldurazyme, una proteina purificata progettata per essere identica a una forma naturale dell'enzima alfa-L-iduronidasi umano. Inoltre, l'azienda sviluppa valoctocogene roxaparvovec, un vettore virale adeno-associato, che si trova in sperimentazione clinica di Fase III per il trattamento dei pazienti con emofilia A grave; BMN 307, una terapia genica mediata da AAV5, che si trova in sperimentazione clinica di Fase 1/2 per normalizzare i livelli di concentrazione ematica di Phe nei pazienti con PKU; e BMN 255, in sperimentazione clinica di Fase 1/2 per il trattamento dell'iperossaluria primaria. L'azienda si rivolge a farmacie specializzate, ospedali e agenzie governative non statunitensi, nonché a distributori e grossisti farmaceutici negli Stati Uniti, in Europa, in America Latina e a livello internazionale. BioMarin Pharmaceutical Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. L'azienda è stata costituita nel 1996 e ha sede a San Rafael, in California.