PTC Therapeutics

A PTC Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica, dedica-se à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para doentes com doenças raras. O seu portefólio de pipeline inclui produtos comerciais e candidatos a produtos em várias fases de desenvolvimento, incluindo as fases clínica, pré-clínica e de investigação e descoberta, e foca-se no desenvolvimento de tratamentos para múltiplas áreas terapêuticas, como as doenças raras. A empresa oferece Translarna e Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne no Espaço Económico Europeu e nos Estados Unidos, bem como para tratar a distrofia muscular de Duchenne causada por mutação sem sentido no Brasil e na Rússia; comercializa Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras na América Latina e nas Caraíbas; e disponibiliza Evrysdi para o tratamento da atrofia muscular espinal em adultos e crianças com dois meses ou mais no Brasil. A plataforma de splicing da empresa inclui o PTC518, que está a ser desenvolvido para o tratamento da doença de Huntington. A PTC Therapeutics, Inc. tem colaborações com a F. Hoffman-La Roche Ltd e a Hoffman-La Roche Inc., bem como com a Spinal Muscular Atrophy Foundation, para avançar a investigação em descoberta e desenvolvimento de fármacos na medicina regenerativa; e com a Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras na América Latina e nas Caraíbas. A PTC Therapeutics, Inc. foi constituída em 1998 e tem sede em South Plainfield, Nova Jérsia.