STOKE THERAPEUT.DL-,001

Stoke Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Frühstadium und entwickelt neuartige Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Medikamente zur Behandlung der Ursachen schwerer genetischer Krankheiten in den Vereinigten Staaten. Das Unternehmen nutzt seine patentrechtlich geschützte Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, um ASOs zu entwickeln, die die Proteinexpression präzise hochregulieren. Sein führender klinischer Kandidat ist STK-001, der sich in der klinischen Phase I/IIa zur Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und progressiven genetisch bedingten Epilepsie, befindet, sowie STK-002, der sich in der präklinischen Phase zur Behandlung der autosomal dominanten Optikusatrophie befindet. Das Unternehmen hatte eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Acadia Pharmaceuticals Inc. über die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Arzneimittel zur Behandlung schwerer und seltener genetisch bedingter neurologischer Entwicklungskrankheiten des zentralen Nervensystems geschlossen. Das Unternehmen war früher als ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und änderte im Mai 2016 seinen Namen in Stoke Therapeutics, Inc. Stoke Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.

Mehr anzeigen