X4 PHARMACEUTIC. DL-,001

Die Europäische Kommission hat XOLREMDI (Mavorixafor) von X4 Pharmaceuticals zur einmal täglichen oralen Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit WHIM‑Syndrom zugelassen. Die Zulassung erfolgte unter außergewöhnlichen Umständen und basiert auf der Phase‑3‑Studie 4WHIM; Mavorixafor ist damit die erste und einzige zugelassene Therapie für WHIM in den USA und der EU. Norgine wird nach behördlichen Genehmigungen die Vermarktung in Europa, Australien und Neuseeland leiten; X4 kann im Rahmen der Lizenzvereinbarung bis zu 226 Mio. Euro an Meilensteinen plus gestaffelte Lizenzgebühren erhalten. » Mehr auf de.investing.com

X4 Pharmaceuticals stellt auf der Leerink Global Healthcare Conference die strategische Neuausrichtung auf chronische Neutropenie und die zulassungsrelevante Phase‑3‑Studie 4WARD für Mavorixafor vor. Die Rekrutierung der Studie soll bis Ende Q3 2026 abgeschlossen sein, Top‑Line‑Daten werden 2027 erwartet und eine Kommerzialisierung für 2028 ist vollständig finanziert. Das Unternehmen meldet signifikante Kostensenkungen, personelle Verstärkungen aus CTI BioPharma und positioniert Mavorixafor als orale Alternative zu G‑CSF für einen in den USA auf ~15.000 symptomatische Patienten geschätzten Markt. » Mehr auf de.investing.com

Auf dem Guggenheim-Gipfel stellte X4 Pharmaceuticals seine Prioritäten vor: Konzentration auf die Phase‑3‑Studie 4WARD für Mavorixafor, Betriebskostensenkungen und Personalabbau zur Bündelung der Ressourcen. Das orale Medikament soll gegenüber G‑CSF Vorteile bieten; das adressierbare Marktvolumen wird bei rund 15.000 Patienten gesehen, mit zunächst etwa 5.000 zu behandelnden Patienten. Die Kommerzialisierung für das WHIM‑Syndrom wurde zurückgestellt, die Preisstrategie sieht ein gesenktes, aber weiterhin prämienorientiertes Niveau gegenüber dem aktuellen Listenpreis von rund 500.000 USD vor; Zulassung wird für 2028 angestrebt. » Mehr auf de.investing.com