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PTC Therapeutics: SEPHIENCE drives revenue momentum, cash-flow breakeven targeted for 2026
At the Cantor Healthcare Conference PTC Therapeutics reported a strong SEPHIENCE launch in PKU with over 2,000 therapy-start applications in the U.S. and a global revenue potential of more than $2 billion. The company shows over $2 billion in cash and expects cash-flow breakeven in 2026. Phase‑2 data for votoplam in Huntington’s chorea demonstrated a 52% slowing of disease progression at the higher dose; a Phase‑3 study is already ongoing. PTC is also acquiring ST-920 for Fabry disease (upfront payment $111 million), which is in the BLA stage and could have peak sales potential of more than $750 million. » More on de.investing.com
PTC Therapeutics counts on SUFIANCE as growth driver and targets cash-flow breakeven in 2026
At the Wells Fargo conference PTC Therapeutics outlined its strategy: shifting away from older products toward a broader rare-disease portfolio. SUFIANCE (Pegvaliase) is driving growth, has reached all 103 US centers of excellence and is expected to offer more than $2 billion in revenue potential. Management reports more than $2 billion in cash, disciplined cost reductions and expects cash-flow breakeven in 2026. Meanwhile PTC is expanding its pipeline (including Votoplam, MSH3, Vatiquinon, NLRP3) and is acquiring the gene therapy ST-920 for Fabry disease ($100–110 million) for further diversification. » More on de.investing.com
PTC Therapeutics acquires gene therapy ST-920 for Fabry disease in bankruptcy auction
PTC Therapeutics purchased ST-920 from Sangamo Therapeutics in a bankruptcy auction. The deal includes an upfront payment of $111 million and up to $100 million in regulatory approval milestone payments. PTC plans to complete the BLA filing for accelerated approval in the U.S. by Q4 2026 and then pursue international approvals using its existing infrastructure. Closing remains subject to contract documentation, bankruptcy court approval and antitrust review, and is expected in late Q3/early Q4 2026. » More on de.investing.com
Historical dividends Dividends
All dividend metrics All metricsFinancials
| (EUR) | June 2026 | |
|---|---|---|
| Revenue | 315.89m | 108.15% |
| Gross profit | 298.44m | 110.06% |
| Net profit | 73.16m | 232.97% |
| EBITDA | 141.86m | 604.98% |
Fundamentals
| Metric | Value |
|---|---|
Market capitalization | €4.81bn |
Number of shares | 83.46m |
52-week high/low | €78.77 - €50.05 |
| Dividends | No |
Beta | 0.55 |
P/E ratio | -135.67 |
PEG ratio | 0.89 |
P/B ratio | -33.37 |
P/S ratio | 5.50 |
Company profile
PTC Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Patienten mit seltenen Krankheiten konzentriert. Die Pipeline des Unternehmens umfasst kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien, darunter klinische, vorklinische und Forschungs- und Entdeckungsstadien, und konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für verschiedene therapeutische Bereiche, wie etwa seltene Krankheiten. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie im Europäischen Wirtschaftsraum und in den Vereinigten Staaten sowie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsens-Mutation in Brasilien und Russland an, vermarktet Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik und vertreibt Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten in Brasilien. Zur Spleiß-Plattform des Unternehmens gehört PTC518, das für die Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird. PTC Therapeutics, Inc. arbeitet mit F. Hoffman-La Roche Ltd. und Hoffman-La Roche Inc. sowie mit der Spinal Muscular Atrophy Foundation zusammen, um die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten in der regenerativen Medizin voranzutreiben, und mit Akcea Therapeutics, Inc. zur Vermarktung von Tegsedi und Waylivra für die Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey.
| Name | PTC Therapeutics |
| CEO | Matthew Klein |
| Headquarters | Warren,
nj USA |
| Website | |
| Sector | Materials |
| Industry | Chemicals |
| IPO | 20/06/2013 |
| Employees | 991 |
Ticker symbols
| Exchange | Symbol |
|---|---|
NASDAQ | PTCT |
Frankfurt | BH3.F |
Düsseldorf | BH3.DU |
SIX | P91.SW |
München | BH3.MU |