Orchard Therapeutics ADR

Orchard Therapeutics plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt Gentherapien für schwere und lebensbedrohliche seltene Krankheiten im Vereinigten Königreich, der Europäischen Union und den Vereinigten Staaten. Der gentherapeutische Ansatz des Unternehmens zielt darauf ab, die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten in ein gentechnisch verändertes zelluläres Arzneimittelprodukt umzuwandeln, mit dem die Krankheit des Patienten durch eine einzige Verabreichung behandelt werden kann. Es bietet Strimvelis an, ein gammaretrovirales Produkt zur Behandlung von Adenosin-Deaminase-schwerer kombinierter Immundefizienz (ADA-SCID). Die klinischen Entwicklungsprodukte des Unternehmens umfassen OTL-101 zur Behandlung von ADA-SCID, OTL-200 zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie, OTL-103 zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms, OTL-102 zur Behandlung der X-chromosomalen chronischen granulomatösen Erkrankung und OTL-300 zur Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie. Zu seinen präklinischen Programmen gehören OTL-203 für Mukopolysaccharidose Typ I, OTL-201 für Mukopolysaccharidose Typ MPS-IIIA und OTL-202 für Mukopolysaccharidose Typ IIIB. Mit der Pharming Group N.V. besteht ein strategisches Kooperationsabkommen für die Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von OTL-105, einer ex vivo Gentherapie mit autologen hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung des hereditären Angioödems. Das Unternehmen war früher unter dem Namen Orchard Rx Limited bekannt. Orchard Therapeutics plc wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in London, Vereinigtes Königreich.

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