Zevra Therapeutics

Zevra Therapeutics stellte auf der Canaccord-Growth-Konferenz einen erweiterten Wachstumsplan vor, der MIPLYFFA für Niemann-Pick Typ C als kommerziellen Schwerpunkt und die beschleunigte Entwicklung von Celiprolol für vaskuläres Ehlers-Danlos in den Mittelpunkt stellt. In den USA verzeichnete das Unternehmen 184 kumulierte Anträge auf Aufnahme in das Verschreibungsprogramm; etwa 50 % der Patienten sind Erwachsene, sodass der adressierbare Markt auf rund 350–900 prävalente US-Patienten geschätzt wird. Zevra hält 260 Mio. USD liquide, ist schuldenfrei und plant eine EMA-Wiederaufnahme nach einer negativen Stellungnahme, während es Gespräche mit der FDA zur Beschleunigung von Celiprolol führt. MIPLYFFA wird mit einem WAC von 85.000 USD pro Patient und Monat bepreist; das Management erwartet weiteres Wachstum durch gesteigerte Diagnoseaktivität und sieht Wettbewerb als potenziell markterweiternd an. » Mehr auf de.investing.com

Zevra meldet für das zweite Quartal 2026 einen Nettoumsatz von 39,7 Mio. USD und einen Gewinn von 0,14 USD je Aktie, beide Kennzahlen über den Analystenschätzungen. Die US‑Umsätze von MIPLYFFA stiegen auf 30,2 Mio. USD (+40 % vs. Vorjahr) und trieben das Gesamtwachstum von 53 % im Jahresvergleich. Das Unternehmen hält 260,2 Mio. USD an liquiden Mitteln und konzentriert sich auf eine erneute Überprüfung des europäischen Zulassungsantrags nach einem negativen CHMP‑Gutachten. Management nennt weitere Prioritäten Ausbau der Diagnosen, Reichweite bei verschreibenden Ärzten und Förderungen des Zugangs; formellen Umsatzleitfaden gab es nicht. » Mehr auf de.investing.com

Zevra Therapeutics stellte auf der Citizens Life Sciences Conference seine Strategie zur Ausbau der Präsenz im Bereich seltener Krankheiten vor. Im vierten Quartal stieg der Umsatz um 30 % auf 106,5 Mio. USD, maßgeblich getrieben durch den kommerziellen Erfolg von MIPLYFFA mit einem Marktanteil von 40–50 % im ersten Jahr. Das Unternehmen plant die geografische Expansion in Europa, will die Zahl diagnostizierter NPC-Patienten deutlich erhöhen und rekrutiert Patienten für das Celiprolol-Programm gegen vaskuläres Ehlers-Danlos-Syndrom. Zevra betont disziplinierte Kapitalallokation und Ziel, unabhängig von den Kapitalmärkten nachhaltiges Wachstum zu finanzieren. » Mehr auf de.investing.com