GAIN THERAP.INC DL-,0001

Die FDA hat den Investigational New Drug-Antrag für GT-02287 genehmigt, wodurch Gain Therapeutics in den USA eine Phase‑2‑Studie starten kann, voraussichtlich im dritten Quartal 2026. Die Entscheidung basiert auf positiven Phase‑1‑Daten mit Biomarker‑Ergebnissen, klinischen Signalen und einem günstigen Sicherheitsprofil. GT-02287 ist ein oral verabreichtes, hirngängiges Small Molecule, das die Funktion der Glucocerebrosidase wiederherstellen soll und für Patienten mit und ohne GBA1‑Mutation entwickelt wird. Die Aktie stieg im nachbörslichen Handel deutlich (rund 21,2%). » Mehr auf de.investing.com

Die FDA hat den IND-Antrag für GT-02287 von Gain Therapeutics genehmigt, sodass das Unternehmen im 3. Quartal 2026 die Phase‑2a-Studie in den USA starten kann. Die Zulassung folgt auf abgeschlossene Phase‑1a/1b-Studien in Australien; die geplante Studie soll frühe Parkinson-Patienten in den USA, Australien und Europa einschließen. GT-02287 ist ein oral verabreichbarer, hirngängiger niedermolekularer Wirkstoff, der die Funktion der lysosomalen Glucocerebrosidase wiederherstellen und bei Parkinson mit oder ohne GBA1-Mutation wirken soll. Biomarker- und klinische Daten aus der Phase‑1b zeigten starke Reduktionen von Glucosylsphingosin und Verbesserungen bei MDS‑UPDRS-Scores; Analysten nennen Kursziele von 5 bis 8 US-Dollar, während die Aktie seit Jahresbeginn rund 46% verloren hat. » Mehr auf de.investing.com

Gain Therapeutics präsentierte auf dem GBA1‑Meeting positive Daten aus der Phase‑1b‑Studie zu GT‑02287: MDS‑UPDRS‑Scores blieben nach 150 Behandlungstagen stabil, und zwischen Patienten mit niedrigen und hohen Ausgangswerten von GluSph bestand ein Unterschied von 4,8 Punkten (Teile II+III). Bei Patienten mit erhöhten GluSph‑Werten sank der Biomarker nach 90 Tagen im Mittel um 81%, zudem berichteten Teilnehmer spontan über Verbesserungen wie Geruchssinn, Gleichgewicht und Schlaf. 16 Probanden sind in die neunmonatige Verlängerungsstudie aufgenommen worden; ein Data Monitoring Committee empfahl die Fortführung. Das Unternehmen weist eine solide Liquidität auf, die Aktie stieg zuletzt rund 12% auf 1,78 USD, Analystenziele liegen bei 5–8 USD; eine Phase‑2‑Studie mit Geruchs‑ und Gang‑Endpunkten ist geplant. » Mehr auf de.investing.com