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Rocket Pharmaceuticals erhält FDA-Zulassung für KRESLADI und sichert sich Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen
Die FDA hat KRESLADI für eine seltene pädiatrische Erkrankung zugelassen, womit Rocket Pharmaceuticals sein erstes vermarktetes Produkt und die erste von der FDA zugelassene Gentherapie für diese Krankheit erhält. Die Zulassung beinhaltete einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, dessen Monetarisierung oder andere strategische Optionen das Management prüft, um die finanzielle Flexibilität zu erhöhen. Rocket plant einen gestaffelten Markteintritt über spezialisierte Zentren für die sehr kleine Patientenpopulation und meldete zum 31. Dezember 2025 Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und Anlagen in Höhe von 188,9 Mio. $. » Mehr auf finance.yahoo.com
Rocket Pharmaceuticals erhält FDA-Zulassung für Gentherapie KRESLADI und Aktie steigt
Die FDA erteilte Rocket Pharmaceuticals eine beschleunigte Zulassung für KRESLADI, eine autologe, hämatopoetische Stammzell-basierte Gentherapie zur Behandlung pädiatrischer Patienten mit schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz Typ I (LAD-I) bei biallelischen ITGB2‑Mutationen ohne HLA-identischen Geschwisterspender. Die Zulassung stützt sich auf erhöhte Oberflächenexpression von CD18 und CD11a; ein nachzuweisender klinischer Nutzen erfordert Langzeitdaten aus laufenden Studien und einem Register. Rocket erhielt zudem einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher und prüft Optionen zur Monetarisierung zur Stärkung der finanziellen Flexibilität. » Mehr auf de.investing.com
Rocket Pharmaceuticals startet At‑the‑Market‑Programm über 100 Millionen US‑Dollar
Rocket Pharmaceuticals hat mit Cantor Fitzgerald eine At‑the‑Market‑Vertriebsvereinbarung abgeschlossen, mit der Stammaktien im Umfang von bis zu 100 Millionen US‑Dollar angeboten werden können. Verkäufe sollen nach Ermessen des Unternehmens erfolgen; Cantor Fitzgerald erhält bis zu 3,0 % Provision und branchenübliche Entschädigungen. Das Angebot stützt sich auf eine am 2. März 2026 eingereichte Shelf‑Registration S‑3 und einen Prospektnachtrag vom 10. März 2026; das Programm kann jederzeit ausgesetzt oder beendet werden. Rocket beendete damit eine frühere ATM‑Vereinbarung mit Cowen; das Unternehmen weist eine Current Ratio von 6,38, eine Verschuldung von 25 Millionen US‑Dollar und eine Aktienperformance von +51 % seit Jahresbeginn (Kurs 5,30 US‑Dollar) auf. » Mehr auf de.investing.com
Unternehmenszahlen
| (EUR) | Dez. 2025 | |
|---|---|---|
| Umsatz | 0,00 | - |
| Bruttoeinkommen | 0,00 | - |
| Nettoeinkommen | −36,26 Mio | 37,46% |
| EBITDA | −31,55 Mio | 42,90% |
Fundamentaldaten
| Metrik | Wert |
|---|---|
Marktkapitalisierung | 353,47 Mio€ |
Anzahl Aktien | 108,57 Mio |
52 Wochen-Hoch/Tief | 7,60€ - 1,89€ |
| Dividenden | Nein |
Beta | 0,45 |
KGV (PE Ratio) | −1,88 |
KGWV (PEG Ratio) | −0,18 |
KBV (PB Ratio) | 1,51 |
KUV (PS Ratio) | 0,00 |
Unternehmensprofil
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften als Multiplattform-Biotechnologieunternehmen tätig, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Rocket Pharmaceutical Inc. verfügt über drei klinische Ex-vivo-Lentivirenprogramme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert, für Leukozytenadhäsionsdefizienz-I, eine genetische Störung, die zu einer Fehlfunktion des Immunsystems führt, und für Pyruvatkinasemangel, eine seltene autosomal rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht sphärozytärer hämolytischer Anämie führt. Das Unternehmen verfügt außerdem über ein klinisches In-vivo-Adeno-assoziiertes-Virus-Programm für die Danon-Krankheit, eine lysosomal-assoziierte Multiorganerkrankung, die zum frühen Tod durch Herzversagen führt. Das Unternehmen hat Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center, dem Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), dem Centro de Investigacion Biomedica En Red und der Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, dem CIEMAT und der UCL Business PLC, den Regents of the University of California und REGENXBIO, Inc. Der Hauptsitz von Rocket Pharmaceuticals, Inc. befindet sich in Cranbury, New Jersey.
| Name | Rocket Pharmaceuticals |
| CEO | Gaurav D. Shah |
| Sitz | Cranbury,
nj USA |
| Website | |
| Sektor | Gesundheitswesen |
| Industrie | Pharmazie |
| Börsengang | 18.02.2015 |
| Mitarbeiter | 299 |
Ticker Symbole
| Börse | Symbol |
|---|---|
NASDAQ | RCKT |
Frankfurt | 9IP1.F |
Düsseldorf | 9IP1.DU |
München | 9IP1.MU |
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