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Rocket Pharmaceuticals: FDA hebt klinischen Aussetzungsbescheid für RP-A501 auf
Die FDA hat den klinischen Aussetzungsbescheid für Rocket Pharmaceuticals' Phase-2-Studie von RP-A501 zur Behandlung von Morbus Danon aufgehoben und die Wiederaufnahme mit einer angepassten Dosis für drei Patienten genehmigt. Das Unternehmen führt ein überarbeitetes immunmodulatorisches Behandlungsschema ein; die Studie umfasst insgesamt 12 Patienten und weitere Auswertungen folgen nach den nächsten drei Behandlungen. Parallel dazu kündigte Rocket eine strategische Neuausrichtung mit einem Abbau von 30 % der Belegschaft an und ernannte Christopher Stevens zum Chief Operating Officer.» Mehr auf de.investing.com
Rocket Pharmaceuticals streicht 30 % der Stellen und fokussiert sich auf Herztherapien
Rocket Pharmaceuticals kündigt eine strategische Neuausrichtung an und reduziert die Belegschaft um rund 30 %, um sich auf Gentherapieprogramme im kardiovaskulären Bereich zu konzentrieren. Die Restrukturierung soll die operativen Kosten senken und die Entwicklung von Therapien für genetisch bedingte Herzerkrankungen priorisieren, während andere Programme verzögert werden. Zudem wurden neue regulatorische Fortschritte gemeldet und Christopher Stevens zum Chief Operating Officer ernannt.» Mehr auf de.investing.com
Rocket Pharmaceuticals erhält FDA-Sonderstatus für Herz-Gentherapie und verzeichnet Kurssprung
Die Aktie von Rocket Pharmaceuticals stieg um 15 %, nachdem die FDA der Gentherapie RP-A601 für die Behandlung der PKP2-arrhythmogenen Kardiomyopathie den RMAT-Status verliehen hat. Die Auszeichnung basiert auf positiven Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus einer Phase-1-Studie und ermöglicht ein beschleunigtes Prüfverfahren. Die Therapie zeigte bei den behandelten Patienten vielversprechende Ergebnisse und wurde gut vertragen.» Mehr auf de.investing.com

Unternehmenszahlen

Im letzten Quartal hatte Rocket Pharmaceuticals einen Umsatz von 0,00€ und ein Nettoeinkommen von −58,47 Mio€

(EUR)	Juni 2025	YOY
Umsatz	0,00	-
Bruttoeinkommen	−2,15 Mio	1,13%
Nettoeinkommen	−58,47 Mio	9,87%
EBITDA	−55,88 Mio	10,24%

Fundamentaldaten

Metrik	Wert
Marktkapitalisierung	+303,77 Mio€
Anzahl Aktien	107,90 Mio
52 Wochen-Hoch/Tief	+18,89€ - +1,88€
Dividenden	Nein
Beta	0,65
KGV (PE Ratio)	−1,42
KGWV (PEG Ratio)	−0,31
KBV (PB Ratio)	+1,03
KUV (PS Ratio)	+38,53

Unternehmensprofil

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften als Multiplattform-Biotechnologieunternehmen tätig, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Rocket Pharmaceutical Inc. verfügt über drei klinische Ex-vivo-Lentivirenprogramme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert, für Leukozytenadhäsionsdefizienz-I, eine genetische Störung, die zu einer Fehlfunktion des Immunsystems führt, und für Pyruvatkinasemangel, eine seltene autosomal rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht sphärozytärer hämolytischer Anämie führt. Das Unternehmen verfügt außerdem über ein klinisches In-vivo-Adeno-assoziiertes-Virus-Programm für die Danon-Krankheit, eine lysosomal-assoziierte Multiorganerkrankung, die zum frühen Tod durch Herzversagen führt. Das Unternehmen hat Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center, dem Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), dem Centro de Investigacion Biomedica En Red und der Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, dem CIEMAT und der UCL Business PLC, den Regents of the University of California und REGENXBIO, Inc. Der Hauptsitz von Rocket Pharmaceuticals, Inc. befindet sich in Cranbury, New Jersey.