Agios Pharmaceuticals

Die FDA hat das ergänzende Zulassungsantrag (sNDA) für Mitapivat zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zur beschleunigten Prüfung angenommen und den Antrag auf Priority Review gesetzt; PDUFA-Datum ist der 1. November 2026. Der Status verkürzt die Prüfungsfrist auf sechs Monate und beschleunigt damit eine mögliche Markteinführung. BofA und Truist hoben zeitgleich ihre Kursziele an, woraufhin die Aktie vorbörslich um rund 3,9 % stieg. Agios verfügt über liquide Mittel von über 1 Mrd. $ und rückt damit näher an sein 52-Wochen-Hoch. » Mehr auf de.investing.com

In der 52‑wöchigen Doppelblindphase der Phase‑3‑Studie RISE UP erreichten 40,6 % der Mitapivat‑Patienten ein Hämoglobin‑Ansprechen gegenüber 2,9 % im Placebo; die mittlere Hb‑Zunahme bei Respondern betrug 1,6 g/dl. Mitapivat reduzierte relativ um 41,1 % den Anteil transfusionsbedürftiger Patienten und um 55,9 % die durchschnittlich pro Patient transfundierten Erythrozytenkonzentrate. Responder verzeichneten zudem weniger annualisierte Schmerzkrisen und Krankenhausaufenthalte sowie klinisch signifikante Verbesserungen der Fatigue, während die Studie den primären Endpunkt (Reduktion der annualisierten Schmerzkrisen gegenüber Placebo) und keinen Gesamtunterschied beim patientenberichteten Fatigue‑Score erreichte. Mitapivat zeigte ein gut verträgliches Sicherheitsprofil; Agios hat eine ergänzende Zulassung bei der FDA eingereicht und die Aktie wird im Markt kommentiert. » Mehr auf de.investing.com

Agios hat die Entwicklung von Tebapivat zur Behandlung eines myelodysplastischen Syndroms mit geringerem Risiko eingestellt, nachdem eine Phase‑2b‑Studie mit 65 Patienten die vordefinierten Kriterien für eine Fortführung nicht erfüllte. Der primäre Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit wurde nicht in ausreichendem Umfang erreicht, obwohl der Wirkstoff biologische Aktivität zeigte und über alle Dosen gut verträglich war ohne neue Sicherheitssignale. Das Unternehmen bleibt finanziell aktiv mit einer Marktkapitalisierung von 1,81 Mrd. USD und einer starken kurzfristigen Liquiditätsquote, und evaluiert Tebapivat weiter in einer Phase‑2‑Studie zur Sichelzellkrankheit mit ersten Ergebnissen in H2 2026. » Mehr auf de.investing.com