Agios Pharmaceuticals

In der 52‑wöchigen Doppelblindphase der Phase‑3‑Studie RISE UP erreichten 40,6 % der Mitapivat‑Patienten ein Hämoglobin‑Ansprechen gegenüber 2,9 % im Placebo; die mittlere Hb‑Zunahme bei Respondern betrug 1,6 g/dl. Mitapivat reduzierte relativ um 41,1 % den Anteil transfusionsbedürftiger Patienten und um 55,9 % die durchschnittlich pro Patient transfundierten Erythrozytenkonzentrate. Responder verzeichneten zudem weniger annualisierte Schmerzkrisen und Krankenhausaufenthalte sowie klinisch signifikante Verbesserungen der Fatigue, während die Studie den primären Endpunkt (Reduktion der annualisierten Schmerzkrisen gegenüber Placebo) und keinen Gesamtunterschied beim patientenberichteten Fatigue‑Score erreichte. Mitapivat zeigte ein gut verträgliches Sicherheitsprofil; Agios hat eine ergänzende Zulassung bei der FDA eingereicht und die Aktie wird im Markt kommentiert. » Mehr auf de.investing.com

Agios hat die Entwicklung von Tebapivat zur Behandlung eines myelodysplastischen Syndroms mit geringerem Risiko eingestellt, nachdem eine Phase‑2b‑Studie mit 65 Patienten die vordefinierten Kriterien für eine Fortführung nicht erfüllte. Der primäre Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit wurde nicht in ausreichendem Umfang erreicht, obwohl der Wirkstoff biologische Aktivität zeigte und über alle Dosen gut verträglich war ohne neue Sicherheitssignale. Das Unternehmen bleibt finanziell aktiv mit einer Marktkapitalisierung von 1,81 Mrd. USD und einer starken kurzfristigen Liquiditätsquote, und evaluiert Tebapivat weiter in einer Phase‑2‑Studie zur Sichelzellkrankheit mit ersten Ergebnissen in H2 2026. » Mehr auf de.investing.com

Agios hat einen ergänzenden Zulassungsantrag bei der FDA für eine beschleunigte Zulassung von Mitapivat zur Behandlung der Sichelzellkrankheit eingereicht. Die Einreichung erfolgt nach einer Vereinbarung mit der FDA über eine notwendige Bestätigungsstudie; diese globale, randomisierte, doppeltblinde und placebokontrollierte Studie über 52 Wochen soll rund 159 Patienten ab 12 Jahren einschließen, mit Transfusionsfreiheit in Woche 4–52 als primärem Endpunkt. Der Antrag stützt sich auf Daten aus Phase‑2 und der Phase‑3‑Studie RISE UP, in der Mitapivat eine statistisch signifikante Verbesserung des Hämoglobin‑Ansprechens zeigte, die Reduktion von Schmerzkrisen jedoch nicht signifikant war. Agios erwartet nach der 60‑tägigen FDA‑Prüffrist im dritten Quartal 2026 eine Mitteilung über die Annahme des Antrags; die RISE UP‑Ergebnisse werden am 13. Juni 2026 vorgestellt. » Mehr auf de.investing.com