Agios Pharmaceuticals

Die Aktie von Fulcrum Therapeutics kletterte um rund 20 %, nachdem Agios mit seiner RISE-UP-Studie zur Sichelzellkrankheit die primären Endpunkte verfehlte und keine statistisch signifikante Reduktion vasookklusiver Krisen zeigte. Analyst Matthew Biegler von Oppenheimer sieht die Ergebnisse als Bestätigung für Fulcrums Ansatz, fetalem Hämoglobin direkt zu induzieren, und bestätigte seine Outperform-Einstufung. Anleger werten Agios' Rückschlag als Wegfall eines potenziellen Konkurrenten, während Fulcrum weitere Daten aus der PIONEER-Studie auf der ASH-Konferenz präsentieren will.» Mehr auf de.investing.com

In der Phase‑3‑Studie RISE UP mit 207 Patienten erfüllte Mitapivat den primären Endpunkt einer Hämoglobin‑Reaktion (40,6% vs. 2,9% Placebo). Die annualisierte Rate der Sichelzell‑Schmerzkrisen sank zwar von 3,05 auf 2,62, dieser Rückgang war jedoch statistisch nicht signifikant. Zwei wichtige sekundäre Endpunkte zu Hämoglobin‑Konzentration und indirektem Bilirubin wurden erreicht, eine Verbesserung der patientenberichteten Ermüdung nicht. Das Sicherheitsprofil stimmte mit früheren Studien überein; Agios plant ein Gespräch mit der FDA und strebt einen Zulassungsantrag im Q1 2026 an, während das Unternehmen weiterhin hohen Barmittelverbrauch und erwartete Nichtprofitabilität aufweist.» Mehr auf de.investing.com

Die Aktie von Agios Pharmaceuticals verlor rund 12% nach der Bekanntgabe der Phase‑3‑Studie RISE UP zu Mitapivat. Die Studie erreichte den primären Endpunkt des Hämoglobin‑Ansprechens (40,6% vs. 2,9% Placebo), verfehlte jedoch die statistische Signifikanz bei der Reduktion der annualisierten Rate von Sichelzell‑Schmerzkrisen (2,62 vs. 3,05; nur ein Trend zugunsten von Mitapivat). Zwei wichtige sekundäre Endpunkte (Hämoglobinveränderung, indirektes Bilirubin) zeigten signifikante Verbesserungen, der patientenberichtete Müdigkeitsendpunkt wurde nicht erreicht; das Sicherheitsprofil war konsistent mit früheren Studien. Agios plant ein Treffen mit der FDA und beabsichtigt, Anfang 2026 einen Zulassungsantrag einzureichen; zudem wird eine mögliche US‑Zulassung für PYRUKYND bei Thalassämie für Anfang Dezember 2025 erwartet.» Mehr auf de.investing.com