Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals hat die Entwicklung von Tebapivat zur Behandlung der Sichelzellkrankheit nach einer Phase‑2‑Studie eingestellt, da die Ergebnisse keine ausreichende Differenzierung zeigten. Die 12‑wöchige Studie mit 59 Patienten ergab Ansprechraten von 43,8% (2,5 mg), 47,1% (5,0 mg) und 29,4% (7,5 mg) gegenüber 33,3% im Placebo‑Arm; Hämoglobinverbesserungen und Verträglichkeit entsprachen dem erwarteten Wirkmechanismus. Infolgedessen fiel die Aktie um rund 14%. Agios konzentriert sich nun auf Mitapivat, das sich in einer Priority Review bei der FDA befindet; das PDUFA‑Datum ist der 1. November 2026. » Mehr auf de.investing.com

Die FDA hat das ergänzende Zulassungsantrag (sNDA) für Mitapivat zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zur beschleunigten Prüfung angenommen und den Antrag auf Priority Review gesetzt; PDUFA-Datum ist der 1. November 2026. Der Status verkürzt die Prüfungsfrist auf sechs Monate und beschleunigt damit eine mögliche Markteinführung. BofA und Truist hoben zeitgleich ihre Kursziele an, woraufhin die Aktie vorbörslich um rund 3,9 % stieg. Agios verfügt über liquide Mittel von über 1 Mrd. $ und rückt damit näher an sein 52-Wochen-Hoch. » Mehr auf de.investing.com

In der 52‑wöchigen Doppelblindphase der Phase‑3‑Studie RISE UP erreichten 40,6 % der Mitapivat‑Patienten ein Hämoglobin‑Ansprechen gegenüber 2,9 % im Placebo; die mittlere Hb‑Zunahme bei Respondern betrug 1,6 g/dl. Mitapivat reduzierte relativ um 41,1 % den Anteil transfusionsbedürftiger Patienten und um 55,9 % die durchschnittlich pro Patient transfundierten Erythrozytenkonzentrate. Responder verzeichneten zudem weniger annualisierte Schmerzkrisen und Krankenhausaufenthalte sowie klinisch signifikante Verbesserungen der Fatigue, während die Studie den primären Endpunkt (Reduktion der annualisierten Schmerzkrisen gegenüber Placebo) und keinen Gesamtunterschied beim patientenberichteten Fatigue‑Score erreichte. Mitapivat zeigte ein gut verträgliches Sicherheitsprofil; Agios hat eine ergänzende Zulassung bei der FDA eingereicht und die Aktie wird im Markt kommentiert. » Mehr auf de.investing.com