Agios Pharmaceuticals

Agios hat die Entwicklung von Tebapivat zur Behandlung eines myelodysplastischen Syndroms mit geringerem Risiko eingestellt, nachdem eine Phase‑2b‑Studie mit 65 Patienten die vordefinierten Kriterien für eine Fortführung nicht erfüllte. Der primäre Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit wurde nicht in ausreichendem Umfang erreicht, obwohl der Wirkstoff biologische Aktivität zeigte und über alle Dosen gut verträglich war ohne neue Sicherheitssignale. Das Unternehmen bleibt finanziell aktiv mit einer Marktkapitalisierung von 1,81 Mrd. USD und einer starken kurzfristigen Liquiditätsquote, und evaluiert Tebapivat weiter in einer Phase‑2‑Studie zur Sichelzellkrankheit mit ersten Ergebnissen in H2 2026. » Mehr auf de.investing.com

Agios hat einen ergänzenden Zulassungsantrag bei der FDA für eine beschleunigte Zulassung von Mitapivat zur Behandlung der Sichelzellkrankheit eingereicht. Die Einreichung erfolgt nach einer Vereinbarung mit der FDA über eine notwendige Bestätigungsstudie; diese globale, randomisierte, doppeltblinde und placebokontrollierte Studie über 52 Wochen soll rund 159 Patienten ab 12 Jahren einschließen, mit Transfusionsfreiheit in Woche 4–52 als primärem Endpunkt. Der Antrag stützt sich auf Daten aus Phase‑2 und der Phase‑3‑Studie RISE UP, in der Mitapivat eine statistisch signifikante Verbesserung des Hämoglobin‑Ansprechens zeigte, die Reduktion von Schmerzkrisen jedoch nicht signifikant war. Agios erwartet nach der 60‑tägigen FDA‑Prüffrist im dritten Quartal 2026 eine Mitteilung über die Annahme des Antrags; die RISE UP‑Ergebnisse werden am 13. Juni 2026 vorgestellt. » Mehr auf de.investing.com

Agios Pharmaceuticals meldet für Q1 2026 einen Umsatz von 18,8 Mio. $ (Erwartung 13,91 Mio.) und ein Ergebnis je Aktie von -1,69 $ (Erwartung -1,81 $), getrieben durch die Einführung von AQVESME zur Behandlung von Thalassämie. Die Nettoerlöse stiegen um 138 % im Jahresvergleich, trotz höherer F&E‑ und SG&A‑Aufwendungen. Das Unternehmen hält über 1 Mrd. $ an Barmitteln und erwartet für 2026 PKD‑Umsätze von etwa 45–50 Mio. $, sieht aber Risiken durch Lagerdynamiken und erhöhte Kosten. » Mehr auf de.investing.com