Capricor Therapeutics

Nachdem ein FDA-Beratungsausschuss gegen eine Zulassung für Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie gestimmt hatte, wird Capricor seine BLA ändern, um eine Indikation für Skelettmuskulatur der oberen Gliedmaßen zu verfolgen, gestützt auf den primären Endpunkt von HOPE-3. Die HOPE-3-Daten zeigten eine statistisch signifikante Verlangsamung des Rückgangs der oberen Gliedmaßen um 4,5 % und unterstützende Sicherheitsdaten aus über 1.300 Infusionen, doch ein wichtiges sekundäres Ergebnis zur Ejektionsfraktion schwächte sich in einer überarbeiteten Analyse ab. Finanziell sanken die Mittel auf 237,9 Mio. US-Dollar und der Nettoverlust im zweiten Quartal weitete sich auf 40,7 Mio. US-Dollar aus, da die Betriebskosten stiegen, während die Short-Interest mit etwa 33,7 % der frei handelbaren Aktien weiter hoch bleibt. » Mehr auf finance.yahoo.com

Die Aktie von Capricor Therapeutics stieg um 15,7% nach der Hochstufung durch Oppenheimer von „Perform“ auf „Outperform“ und einem Kursziel von 54 USD. Anlass sind neue FDA-Informationen zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie; die FDA akzeptierte nachgereichte Unterlagen als wesentliche Änderung und setzte ein neues PDUFA-Datum auf den 22. November. Analyst Leland Gershall sieht nun bessere Zulassungschancen, da die Behörde eine Indikation für die Funktion der oberen Gliedmaßen in Erwägung ziehen könnte, was dem primären Endpunkt der Phase-3-Studie entspricht. Capricor will vor dem PDUFA-Datum zusätzliche 24-Monats-Daten der HOPE-3-Studie sowie weitere Informationen veröffentlichen. » Mehr auf de.investing.com

Die FDA hat die Frist zur Begutachtung des Biologika-Zulassungsantrags für Deramiocel um drei Monate auf den 22. November 2026 verlängert, nachdem Capricor eine Antragsänderung eingereicht hatte. Die Änderung enthält Daten aus der 24-monatigen, unverblindeten Verlängerungsphase der Phase-III-Studie HOPE-3 und zusätzliche Analysen zur präzisierten Indikation auf die Funktion der oberen Gliedmaßen. Die FDA bewertete die Einreichung als wesentliche Änderung; HOPE-3 erreichte den primären Endpunkt. Deramiocel besitzt in den USA Orphan-Status, RMAT-Designation und die Einstufung als Medikament für eine seltene pädiatrische Erkrankung, was bei Zulassung einen Priority Review Voucher ermöglichen könnte. » Mehr auf de.investing.com