Capricor Therapeutics

Ein FDA-Beratungsausschuss stimmte mit 9 zu 3, dass die vorliegenden Daten die Wirksamkeit von Deramiocel zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie nicht belegen. Das Votum ist nicht bindend und bezog sich auf eine engere Indikation als von Capricor vorgeschlagen; der Ausschuss äußerte zugleich Unterstützung für Daten zur Funktion der oberen Gliedmaßen aus der HOPE-3-Studie. Capricor will weiterhin mit der FDA kooperieren und strebt eine Entscheidung der Behörde bis zum 22. August 2026 an; CEO Linda Marbán bekräftigte das Vertrauen in die HOPE-3-Daten. » Mehr auf de.investing.com

Die Aktie von Capricor Therapeutics fiel im vorbörslichen Handel um rund 58% nachdem ein FDA-Beratungsausschuss mit 9 zu 3 Stimmen gegen Deramiocel votierte und die Phase‑3‑Daten als nicht ausreichend für Wirksamkeitsnachweise einstuft. Analysten stufen die Aktie reihenweise herab; Piper Sandler senkte das Kursziel von 58 auf 2 US‑Dollar, H.C. Wainwright strich sein Kursziel komplett. Insidverkäufe von rund 3,1 Mio. US‑Dollar und die Aussicht auf eine mögliche zweite FDA‑Ablehnung vor dem PDUFA‑Datum am 22. August verschärfen die negative Lage, sodass Capricor nun stark auf seine früheren Exosomen‑Programme angewiesen wäre. » Mehr auf de.investing.com

The Lancet publikierte die HOPE‑3 Phase‑3‑Ergebnisse zu Deramiocel von Capricor. Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 106 Patienten erreichte den primären Endpunkt: Deramiocel verlangsamte den Funktionsverlust der oberen Gliedmaßen gegenüber Placebo um 54 % (PUL 2.0, p=0,03). Zudem wurden positive Effekte auf die Herzfunktion beobachtet. Der Zulassungsantrag bei der FDA wird geprüft, Entscheidung im PDUFA‑Verfahren ist für den 22. August 2026 angesetzt; Deramiocel besitzt mehrere Sonderstatus wie Orphan Drug und RMAT. » Mehr auf de.investing.com