Ionis Pharmaceut

Die FDA hat Zanvastro 19 Tage vor dem PDUFA‑Datum zugelassen und öffnet damit einen unbesetzten Markt für eine seltene neurologische Erkrankung. H.C. Wainwright bestätigt ein Buy‑Rating mit einem Kursziel von 115 USD, was einem Aufwärtspotenzial von rund 98 % entspricht. Die mögliche Veräußerung eines Priority Review Vouchers von etwa 200 Mio. USD würde die finanzielle Basis für weitere Entwicklungen stärken. » Mehr auf finanzen.net

Ionis Pharmaceuticals meldete im zweiten Quartal einen Verlust je Aktie von 0,69 $ und einen Umsatz von 268 Mio. $, womit beide Kennzahlen die Konsenserwartungen deutlich übertrafen. Die Ergebnisse deuten auf schneller als erwartete Umsätze für Tryngolza (Olezarsen) hin, trotz einer deutlichen Preissenkung vor der breiteren Zulassung. Zuvor hatte die Aktie nach dem Scheitern der Phase‑3‑Studie CARDIO‑TTRansform deutlich nachgegeben; die vorbörsliche Erholung reflektiert nun die robusten kommerziellen Zahlen und positive Analystenstimmen mit einem durchschnittlichen 12‑Monats‑Kursziel von rund 92,95 $. » Mehr auf de.investing.com

Ionis hat den ersten Teilnehmer in der offenen Phase‑1/2‑Studie ASCEND mit ION337 zur Behandlung des Dravet‑Syndroms behandelt. ION337 soll die Produktion des Proteins NaV1.1 erhöhen und nutzt die N‑Methylacetamid‑(NMA) Modifikation, FDA hat dem Wirkstoff Fast‑Track‑Status zuerkannt. Die Studie umfasst eine einmonatige, einmalig ansteigende Dosisphase gefolgt von 24 Monaten mit mehrfacher ansteigender Dosierung und einer siebenmonatigen Sicherheitsnachbeobachtung bei Kindern im Alter von 2–12 Jahren. Ionis verzeichnete zuletzt einen Umsatz von 1,06 Mrd. USD (+48% J/J), bleibt jedoch unprofitabel mit einem Verlust von 2,02 USD je Aktie; die Marktkapitalisierung liegt bei 9,63 Mrd. USD und Analysten sehen Kursziele zwischen 68 und 125 USD. » Mehr auf de.investing.com